Introducción
La decisión de participar o no en un estudio clínico es una que puede
ser difícil para la persona con cáncer.
En los estudios clínicos, las personas participan voluntariamente en la
investigación de medicamentos o procedimientos nuevos. A través de los
estudios clínicos, los médicos descubren si un tratamiento nuevo es
seguro y eficaz para los humanos. Estos estudios son necesarios para
desarrollar tratamientos nuevos para enfermedades graves, como el
cáncer.
Ni siquiera los médicos a cargo de un estudio clínico saben de antemano
cuáles serán los resultados. Si lo supieran, no habría necesidad de
realizar un estudio en primer lugar. Debido a que no se sabe, no
existen respuestas simples a la pregunta "¿me convendría participar?"
La mayoría de las personas no presta atención a los estudios clínicos
sino hasta que tienen una enfermedad grave como el cáncer. Las
innovaciones médicas (los hallazgos en los estudios clínicos) con
frecuencia se reportan en las noticias, pero por lo general uno no se
entera de los estudios clínicos en sí salvo que algo haya salido mal en
uno de ellos. Los medios de comunicación actúan con rapidez para
informar cuando un voluntario resulta perjudicado en un estudio. Aunque
esto ocurre muy raras veces, ha habido personas que han salido
perjudicadas, o incluso han muerto, mientras participaban en los
estudios clínicos. Los informes sobre estos resultados trágicos son
importantes, por que contribuyen a exponer los problemas en el sistema.
Estos problemas pueden entonces ser corregidos de manera que no ocurran
nuevamente. Debido a resultados negativos en el pasado, existen leyes,
requisitos y procedimientos para proteger los derechos y la salud de
los voluntarios que participan de los estudios clínicos.
Lo que usted normalmente no oye en las noticias es que miles de
personas se benefician cada año porque decidieron participar en un
estudio clínico, sin mencionar a los millones de personas que se
benefician gracias a la participación de los demás.
No existe una respuesta que sea buena o mala al momento de decidir
participar en un estudio clínico y es una decisión muy personal que
depende de muchos factores, incluyendo los beneficios y riesgos del
estudio, lo que la persona espera lograr con su participación y otras
preferencias, así como prioridades.
Saber todo lo posible sobre los estudios clínicos en general (y los que
está considerando en particular), puede ayudarle a sentirse mejor sobre
su decisión. Si decide participar, saber con antelación lo que debe
esperar puede ser útil.
Esta guía responderá muchas preguntas y dudas básicas para que usted
esté mejor preparado para hablar sobre el tema con su doctor y su
familia. Esta información le ayudará a decidir cuáles preguntas
necesita formular y lo que las respuestas podrían significar para
usted. Sin embargo, al final sólo usted puede decidir si participar en
un estudio clínico es lo correcto en su caso.
Una última nota: esta guía está enfocada sobre los estudios para
personas que están siendo tratadas contra el cáncer. No obstante, la
mayor parte de la información aquí incluida aplica para otros tipos de
estudios clínicos también.
¿Por qué necesitamos hacer los estudios
clínicos?
Los estudios clínicos nos demuestran lo que funciona (y lo que no) en
el campo de la medicina. Son la mejor manera para los doctores de saber
lo que es seguro y eficaz en el tratamiento de enfermedades como el
cáncer.
Algunos médicos y científicos realizaron a finales del siglo XVIII lo
que ahora se considerarían estudios clínicos, pero estos estudios no se
usaron ampliamente sino hasta mediados del siglo XX. Hasta ese momento,
los médicos dependían de su propia experiencia en casos particulares y
en las enseñanzas de aquéllos que estuvieron antes que ellos. El
progreso era lento, y sólo había pocas medicinas que tan siquiera
pudieran ser probadas.
Con el descubrimiento de los primeros antibióticos y otros
medicamentos, los médicos necesitaban una manera confiable de
determinar qué funcionaba y qué no. También necesitaban maneras de
determinar cuáles de los numerosos remedios disponibles en ese momento
eran seguros para que las personas los usaran. Entonces crearon algunos
estudios que probaron y compararon los tratamientos en ciertos grupos
de personas. Los resultados de estos estudios clínicos preliminares
demostraron ser más útiles que depender de si algo funcionaba o no en
una o varias personas.
En los Estados Unidos, la Food
and Drug Administration (FDA) debe aprobar los nuevos
medicamentos y dispositivos médicos (pero no los suplementos
dietéticos) antes de que sean comercializados o vendidos al público
general. La FDA comenzó a supervisar la seguridad de los nuevos
tratamientos a finales de la década de los 30, pero no se exigió una
prueba de eficacia sino hasta comienzos de los 60. Actualmente, los
medicamentos y los dispositivos médicos nuevos tienen que pasar por
varias fases de los estudios clínicos (descritas más adelante) antes de
que se apruebe su uso.
En base a lo que hemos aprendido sobre el cáncer en los últimos años,
los investigadores ahora pueden desarrollar nuevos tratamientos de una
forma más lógica y rápida que en el pasado. Pero aún es un proceso
difícil que demanda mucho tiempo.
Los estudios clínicos son sólo una pequeña parte de la investigación
que se lleva a cabo para crear un nuevo tratamiento. Por ejemplo, los
medicamentos del futuro tienen que descubrirse, purificarse,
describirse y probarse en los laboratorios primero (en estudios
celulares y animales) antes de poder llegar a la etapa del estudio
clínico en humanos. Alrededor de 1,000 medicamentos potenciales son
probados antes de que uno de ellos llegue al punto de poder probarse en
un estudio clínico. En promedio, un medicamento nuevo contra el cáncer
tiene por detrás seis años de investigación antes de que alcance un
estudio clínico. Sin embargo, el mayor obstáculo para hacer disponibles
los nuevos medicamentos contra el cáncer es el tiempo que toma llevar a
cabo los estudios clínicos en sí. En promedio, pueden pasar ocho años
desde el momento en que el medicamento contra el cáncer entra a los
estudios clínicos hasta que se aprueba.
¿Por qué tanto? Para asegurarse de que es seguro y eficaz, los
investigadores tienen bajo observación a cada tratamiento reciente bajo
distintos estudios. Sólo ciertas personas reúnen los requisitos para
participar en cada estudio clínico. Además, toma años completar los
estudios clínicos de cáncer, y toma meses, sino es que años, para saber
si un tratamiento contra el cáncer funciona en cualquier persona.
La mayor barrera para finalizar los estudios es que no participan
suficientes personas en ellos. Menos de 5% de los adultos (menos de 1
en 20) con cáncer participará en un estudio clínico. De acuerdo con la Pharmaceutical Research and
Manufacturers of America (PhRMA), se probaron alrededor de
600 medicinas contra el cáncer en los estudios clínicos durante el año
2006. No todos resultaron ser útiles, pero podría retrasarse
la aprobación de aquellos que quizás sí lo sean debido al bajo número
de voluntarios adultos en los estudios clínicos.
La principal razón por la que la gente no participa en un estudio
clínico es que desconoce que los estudios son una opción. Pero existen
muchas otras razones. Puede que algunas personas deseen participar pero
no son elegibles. Algunas se sienten incómodas ante la idea de ser un
"objeto" de estudio. A otras les preocupa que no sean tratadas
correctamente o que resulten perjudicadas con el tratamiento no
demostrado. Ciertamente, estas inquietudes son comprensibles y las
presentamos en más detalle en la sección "¿Debo considerar participar
en un estudio clínico?"
Uno de los puntos más importantes que se debe considerar para decidir
si un estudio clínico propuesto se puede realizar sería preguntarse si
sería ético o no solicitar pacientes voluntarios para un tratamiento
experimental. ¿Se ha diseñado el estudio en todo lo posible para que
sea seguro para las personas que participan? ¿Recibirán los
participantes un tratamiento que al menos sea tan bueno y quizás hasta
mejor que el que recibirían si no fueran voluntarios en el estudio? Se
establecen foros de discusión para establecer y aprobar todos los
estudios clínicos para asegurarse que las preguntas como éstas sean
respondidas antes de autorizar a los investigadores la inscripción de
participantes.
¿Qué ocurre antes de los estudios
clínicos?
Los estudios clínicos son investigaciones médicas en las que participan
personas. Éstos se realizan únicamente después de que los estudios
"preclínicos" indicaron que el tratamiento propuesto podría ser seguro
y eficaz en las personas.
Los estudios preclínicos, también llamados estudios de laboratorio,
incluyen:
Estudios celulares:
son a menudo las primeras pruebas que se realizan para estudiar una
nueva forma de tratamiento. Para determinar si pudiera ser eficaz, los
investigadores analizan los efectos del nuevo tratamiento sobre células
cancerosas que han crecido en una placa de laboratorio o en un tubo de
ensayo.
Estudios en animales:
los tratamientos que parecen ser prometedores en los estudios celulares
son después probados sobre tumores en animales de laboratorio. Esto les
proporciona a los investigadores una idea de qué tan seguro es el nuevo
tratamiento en una criatura viviente.
Aunque los estudios preclínicos proveen bastante información útil, no
nos proporcionan todas las respuestas, después de todo, los humanos y
los ratones son diferentes. Un tratamiento que funciona contra un
cáncer en un ratón puede que no funcione en las personas. Además, el
cuerpo humano a veces procesa los medicamentos de forma diferente, lo
que puede resultar en efectos secundarios y otros problemas que no se
presentan cuando el tratamiento se estudia en ratones.
Los estudios clínicos son necesarios para responder dos cuestiones
importantes:
- ¿Es eficaz el nuevo tratamiento? ¿Es mejor que lo que hay
ahora disponible para tratar cierta enfermedad? Si no es mejor, ¿es al
menos tan bueno o quizás cause menos efectos secundarios? ¿O funciona
en algunas personas que no responden con los tratamientos actuales? En
otras palabras, ¿representa un avance? Un tratamiento que no ofrezca
nada nuevo probablemente no vale la pena estudiarlo.
- ¿Es seguro el nuevo tratamiento? Esto debe responderse
tomando en cuenta que no existe ningún tratamiento o procedimiento,
incluso ninguno que se esté usando comúnmente, que no acarree ningún
riesgo. Sin embargo, ¿son mayores los beneficios del nuevo tratamiento
que los posibles riesgos?
Responder estas preguntas mientras se expone un reducido número de
personas a un tratamiento desconocido requiere, por lo general, de
varios estudios clínicos diferentes. Generalmente éstos se dividen en
"fases". Cada fase del estudio clínico está diseñada para responder
ciertas preguntas, mientras se intenta garantizar la seguridad de las
personas que están participando. Cada tratamiento nuevo debe ser
probado en varias fases de los estudios clínicos antes de que se
considere razonablemente seguro y eficaz. Estas fases se discuten en la
sección “¿Cuáles son las fases de los estudios clínicos”?
Solicitud para la investigación de un
nuevo medicamento
Cuando los investigadores quieren estudiar un medicamento en los
humanos, tienen que someter ante la FDA la Solicitud para la
Investigación de un Nuevo Medicamento (IND, por sus siglas en
inglés). La solicitud IND tiene que contener cierta
información, la cual se describe más adelante. La FDA revisa esta
información antes de que comiencen los estudios clínicos en humanos.
Estudios en animales:
los resultados de un estudio pre-clínico permiten
que la FDA decida si el producto es razonablemente seguro para ser
probado inicialmente en humanos. Esta parte puede incluir
cualquier experiencia con el medicamento en humanos (por ejemplo, si el
medicamento se ha usado o estudiado en otro país).
Información sobre la
producción: esto explica cómo se hace el
medicamento, quién lo produce, qué contiene, cuán estable es, y más
sobre las características físicas del medicamento. La FDA utiliza esta
información para decidir si la compañía puede producir lotes del
medicamento que sean exactamente iguales.
Protocolos clínicos e
información sobre el investigador: se
analizan esquemas detallados para los estudios clínicos planeados con
el fin de determinar si el estudio pudiera exponer a los sujetos a
riesgos innecesarios (consulte la sección “El protocolo del estudio”).
Además se revisa la información de los investigadores clínicos que
supervisarán el estudio para determinar si están calificados para
conducir estudios clínicos. Finalmente, el patrocinador del estudio
tiene que comprometerse con obtener consentimiento válido de los
sujetos que participan en la investigación, someter el estudio a
revisión por un consejo de evaluación institucional, y seguir todas las
reglas requeridas para las investigaciones de nuevos medicamentos
(remítase a la sección “Salvaguarda en las instituciones”).
Puntos importantes que debe considerar:
corrección de algunos mitos sobre los estudios clínicos
Los estudios clínicos son vitales para la investigación de todos los
aspectos de la medicina, no sólo del cáncer. Uno pudiera pensar que se
toman muchos riesgos en el estudio de medicinas para tratar el cáncer,
pero todos los nuevos tratamientos (medicinas y dispositivos médicos)
deben pasar por los estudios clínicos antes de que la FDA apruebe su
uso general.
No todos los estudios
clínicos investigan tratamientos. Muchos estudios clínicos
investigan nuevas formas de detectar, diagnosticar o saber la extensión
de una enfermedad. Algunos incluso estudian maneras de prevenir el
origen de la enfermedad.
Incluso entre los estudios clínicos que investigan tratamientos, no
todos estudian medicamentos. Muchos estudios clínicos prueban otras
formas de tratamiento, como una cirugía o técnicas nuevas de
radioterapia, o algunas veces incluso estudian medicinas
complementarias o alternativas.
Cuando en los estudios
clínicos se investigan medicamentos, no todos estudian medicamentos
nuevos. Incluso después de que un medicamento sea aprobado
contra un tipo de cáncer, algunas veces los médicos determinan que
funciona mejor cuando se administra de cierta manera o cuando se
combina con otros tratamientos. Incluso podría funcionar contra un tipo
diferente de cáncer. Se necesitan los estudios clínicos para investigar
también estas posibilidades.
Muy pocos estudios
clínicos involucran el uso de un placebo. Un placebo es un
ingrediente o pastilla inactiva que se usa en algunos tipos de estudios
clínicos para ayudar a garantizar que los resultados sean imparciales.
Un placebo a veces es referido como una "pastilla de azúcar". A través
de los años, los doctores han observado que algunas personas empiezan a
sentirse mejor cuando creen que están siendo tratadas. Con la
posibilidad de recibir un placebo, las personas no pueden decir si
están recibiendo o no el tratamiento que está siendo estudiado, lo que
aumenta las probabilidades de que los resultados sean válidos.
Los placebos rara vez son utilizados por sí solos en la investigación
del cáncer a menos que no se cuente con tratamientos existentes. Por
supuesto que no es ético hacer que una persona reciba un placebo cuando
ya está disponible un tratamiento estándar eficaz. Cuando los estudios
clínicos comparan los tratamientos, comparan el nuevo tratamiento con
el tratamiento estándar actual. Algunas veces, un estudio pudiera estar
diseñado de tal forma que a los pacientes no se les comunique lo que
están recibiendo, pero saben al menos que están recibiendo tratamiento
que cumple con el cuidado estándar actual.
En algunos estudios clínicos, los médicos quieren determinar si añadir
un nuevo medicamento al tratamiento estándar mejora su eficacia. En
estos estudios, algunos pacientes reciben el/los medicamento(s)
estándar y uno nuevo, mientras que otros pacientes reciben el/los
medicamento(s) estándar y un placebo. Sin embargo, ninguno de los
pacientes recibirá sólo un placebo. Todo el mundo recibe el tratamiento
estándar, si hay uno disponible (consulte la siguiente sección para un
ejemplo sobre un estudio en fase III que involucra el uso de un
placebo).
Todos los estudios
clínicos son voluntarios. Usted siempre tiene derecho a
decidir si quiere participar en un estudio clínico. El nivel de cuidado
que recibe no debería verse afectado por su decisión. Además usted
tiene derecho a abandonar un estudio clínico en cualquier momento y por
cualquier motivo. Si decide abandonarlo, el equipo de profesionales que
le atiende podría pedir mantenerle en observación por cierto período de
tiempo para determinar los efectos secundarios a largo plazo del
tratamiento. En la sección "¿Qué implicaría para mí la participación en
un estudio clínico?" se discuten estos temas en más detalle.
¿Cuáles son las fases de los estudios
clínicos?
Generalmente, los estudios clínicos se llevan a cabo en distintas
fases. Cada fase está diseñada para responder preguntas específicas.
Saber la fase del estudio clínico es importante porque le podría dar
una idea de lo que se conoce hasta ahora sobre el tratamiento que está
siendo estudiado. Existen ventajas y desventajas al participar en cada
fase del estudio clínico.
Aunque existen estudios clínicos para otras enfermedades y
tratamientos, los medicamentos para los pacientes con cáncer se
utilizan en los ejemplos de fases de estudios clínicos que se describen
a continuación.
Fase 0: exploración de si funciona y cómo
funciona un nuevo medicamento
Aunque los estudios en fase 0 se hacen en humanos, éste es un tipo de
estudio más nuevo que no se parece mucho a las otras fases de los
estudios clínicos. Se incluye en este documento, ya que algunos
pacientes de cáncer probablemente pedirán participar en estas clases de
estudios, y resulta importante entender cómo funcionan los estudios en
fase 0. Éstos son estudios de exploración que a menudo utilizan sólo
varias dosis pequeñas de un medicamento nuevo en cada paciente. Los
estudios en fase 0 tienen el fin de determinar si el medicamento
alcanza el tumor, cómo actúa el medicamento en el cuerpo humano y cómo
responden las células cancerosas al medicamento. A los pacientes que
participan de estos estudios se les tiene que hacer biopsias, estudios
por imágenes y análisis de sangre adicionales. Una gran diferencia
entre los estudios en fase 0 y los de fases mayores consiste en que no
hay probabilidad de un beneficio directo al paciente en un estudio en
fase 0. Debido a que las dosis de los medicamentos son bajas, también
existe un riesgo menor en el paciente de los estudios en fase 0 en
comparación con la fase I.
Los estudios en fase 0 ayudan a los investigadores a determinar
temprano qué medicamentos no surten el efecto que ellos estaban
esperando. Si se presentan problemas con la manera en que el
medicamento actúa o es absorbido por el cuerpo, esto debe estar claro
muy rápidamente en un estudio de fase 0. Este proceso puede
ayudar a evitar el retraso y el gasto que conlleva encontrar años más
tarde en estudios clínicos de fase II, o incluso de fase III, que el
medicamento no surte el efecto que se esperaba para apoyar estudios de
laboratorio.
Los estudios en fase 0 aún no se están utilizando ampliamente, y
existen algunos medicamentos para los cuales estos estudios no serían
útiles. Estos estudios son muy pequeños, principalmente con menos de 20
personas. No son una parte requerida para probar un medicamento nuevo,
pero sí son parte de un esfuerzo para acelerar y hacer más eficiente el
proceso de probar un medicamento.
Cómo puede funcionar un
estudio en fase 0:
Lucia ha recibido varios cursos de quimioterapia después de la
propagación de su cáncer. Al principio, la quimioterapia
ayudó. Sin embargo, el cáncer regresó. Después de consultar
con su médico, Lucia no está considerando ninguna de las opciones
actuales que se le han ofrecido de tratamiento convencional. Ella está
interesada en un estudio clínico que pudiera ayudarle. Lucia encontró
un estudio clínico en fase III de un nuevo medicamento, pero la
inscripción en el estudio que ella quiere no comienza sino dentro de
casi cuatro semanas.
Mientras ella espera, su médico le informa sobre una nueva sustancia
que ha sido estudiada y probada en el laboratorio, incluyendo en
estudios con animales, que pudiera ayudarle con su tipo de cáncer. Los
estudios en fase I en humanos no han comenzado, pero el estudio en fase
0 del nuevo medicamento dirigido, llamado “EXPO”, está disponible. Este
estudio sólo tomará varios días, y no se espera que surjan muchos
efectos secundarios, ya que ella estará recibiendo dosis muy pequeñas
del medicamento. Ella supo que será necesario tomar muestras de sangre
y biopsias adicionales para determinar cuán rápidamente el medicamento
alcanza su sangre y qué efecto surge contra el tumor. Lucia decide que,
aunque este estudio no le ayudará personalmente ahora, puede ayudar a
otra persona en el futuro. Ella sabe que otros miembros de su propia
familia han padecido de este tipo de cáncer, y ella quiera que ellos y
otras personas tengan tan buenas opciones como sea posible.
Cuando ella se reúne con el coordinador de la investigación, él se
explica en detalle cómo funcionará el estudio. El coordinador se
asegura que Lucia entienda que el estudio no le puede ayudar en lo
absoluto. Cualquier información obtenida del estudio ayudaría a los
fabricantes del medicamento a saber si deben continuar con estudios en
humanos. Lucia formula más preguntas sobre lo que se sabe acerca de los
efecto secundarios que se presentaron en los estudios con animales y
qué otra complicación ella debe esperar. Ella decide que está dispuesta
a tomar estos riesgos, por lo que procede a firmar el formulario de
consentimiento válido. Además, ella averigua qué días dentro
de las próximas dos semanas necesita estar en el centro de estudios.
Lucia responde algunas preguntas médicas y firma formularios de
autorización para obtener sus expedientes médicos de su doctor y del
hospital donde recibió tratamiento. El personal extrae algo de sangre y
planea comenzar las pruebas la próxima semana.
Estudios clínicos en la fase I: ¿es
seguro este tratamiento?
Por lo general, estos estudios son los primeros en los que participan
personas. Aunque el tratamiento se ha probado en el laboratorio y en
estudios en animales, no siempre se puede predecir los efectos
secundarios en las personas. Por este motivo, estos estudios
generalmente incluyen números pequeños de participantes (de 15 a 50) y
pueden estar reservados para aquellas personas que ya no cuentan con
otras buenas opciones de tratamiento. A menudo, las personas con
diferentes tipos de cáncer cumplen con los requisitos para el mismo
estudio. Estos estudios se llevan a cabo generalmente en los centros de
cáncer más importantes.
Las principales razones para realizar un estudio en la fase I son
determinar la dosis más alta del nuevo tratamiento que se puede
administrar con seguridad (sin causar efectos secundarios graves) y
decidir la mejor manera de administrar el nuevo tratamiento.
Usualmente, el primer grupo pequeño de personas recibe una dosis baja
del tratamiento y luego se observa muy de cerca. Si las personas no
presentan efectos secundarios o sólo presentan efectos menores, el
próximo grupo pequeño de participantes pudiera recibir una dosis más
alta. Este proceso generalmente continúa hasta que los médicos
encuentran la dosis que tiene mayores probabilidades de funcionar
mientras se mantiene un nivel aceptable de efectos secundarios.
La seguridad es la principal preocupación porque ésta es usualmente la
primera vez que se usa el tratamiento en las personas. Los doctores
observan de cerca cómo la gente en el estudio está respondiendo. A
menudo, las pruebas especiales forman parte de estos estudios, como los
análisis de sangre para medir los niveles del medicamento en el
organismo en ciertos momentos. Algunos estudios pudieran requerir
hospitalización. Los placebos (tratamientos inactivos o falsos) no
forman parte de los estudios en la fase I.
Estos estudios no están diseñados para encontrar si un nuevo
tratamiento funciona contra el cáncer. En general, estos estudios son
los que conllevan el riesgo más potencial. Además, sólo los estudios en
fase 0 tienen una probabilidad menor de ayudarle en comparación con los
de fase I, aunque los estudios en fase I ayudan a algunos pacientes.
Para aquellas personas que tienen enfermedades que ponen en peligro sus
vidas, es crucial sopesar los riesgos y los beneficios potenciales
cuidadosamente.
A continuación le
presentamos un ejemplo típico de un estudio clínico en la fase I, pero
tenga presente que hay leves diferencias entre cada estudio:
Bruno fue diagnosticado con cáncer hace cuatro años. Primero le
administraron radioterapia, pero luego se determinó que el cáncer se
había propagado a partes distantes del cuerpo. Su doctor le dijo que
dos medicamentos de quimioterapia, A y B podrían ayudarle. El cáncer de
Bruno se redujo por un corto tiempo mientras tomaba el medicamento A,
pero luego comenzó a crecer nuevamente. El medicamento B no funcionó en
su caso.
Ya que Bruno todavía es bastante joven, su médico le sugiere que podría
considerar probar una nueva forma de tratamiento, "EXP1", que está
siendo investigada en un estudio clínico en la fase 1 en un hospital
universitario cercano.
Bruno habla con el médico de la universidad que está llevando a cabo el
estudio. El doctor le explica que el medicamento estudiado mostró ser
prometedor en las pruebas de laboratorio, pero que todavía no se conoce
exactamente su eficacia en las personas. Además, podrían surgir efectos
secundarios que no se habían visto hasta ese momento. Después de
obtener las respuestas a todas sus preguntas y estudiar sus opciones,
Bruno decide participar en el estudio.
Debido a que ya estaban inscritas tres personas en el estudio y no
habían presentado efectos secundarios graves, Bruno es la primera
persona en recibir una dosis más alta del tratamiento. Necesita
permanecer la primera noche en el hospital, para vigilar que no se
presenten reacciones inesperadas y extraerle muestras de sangre cada
cierto tiempo para que los médicos puedan determinar cuánto tiempo
permanece el medicamento en su organismo. Se le permitirá ir a su casa
el próximo día, pero debe regresar periódicamente en las próximas
semanas para ser observado minuciosamente, hasta que llegue el momento
del próximo tratamiento.
Estudios clínicos en la fase II:
¿funciona este tratamiento?
Si en los estudios clínicos en la fase I se determina que el
tratamiento es razonablemente seguro, entonces se puede probar su
eficacia en un estudio clínico en la fase I para saber si funciona de
la manera que los investigadores creen.
Generalmente, un grupo entre 25 y 100 personas con el mismo tipo de
cáncer recibe el nuevo tratamiento en la fase II del estudio. Se
administra el tratamiento de acuerdo con la dosis y el método más
propensos a ser seguros y efectivos en la fase I del estudio. En un
típico estudio clínico en la fase II, todos los participantes
usualmente reciben la misma dosis, y no se administra placebo.
Sin embargo, en algunos estudios en la fase II, los participantes se
dividen de forma al azar en uno o dos grupos, similar a lo que se hace
en los estudios en la fase III (explicados más adelante). Puede que se
administren distintas dosis entre estos grupos, o que el tratamiento se
administre en distintas maneras para ver cuál ofrece el mejor balance
de seguridad y efectividad. A menudo, los estudios en la fase II se
llevan a cabo en los centros de cáncer más importantes, pero también se
pueden realizar en los hospitales comunitarios o incluso en los
consultorios de los médicos.
Los doctores están al pendiente de alguna evidencia de que el
tratamiento es eficaz. El tipo de beneficio que buscan depende de las
metas del estudio clínico. Puede que esto involucre una respuesta (en
la que el tumor se encoja o desaparezca). O puede que sea un periodo
extenso en el que el tumor no crezca, o un incremento en la cantidad de
tiempo antes de que el cáncer regrese. En algunos estudios, puede que
el beneficio sea una mejora en la calidad de vida. En muchos estudios
se espera que las personas que están recibiendo el nuevo tratamiento
vivan más tiempo de lo que se esperaba sin el tratamiento.
Si un cierto porcentaje de pacientes se beneficia del tratamiento (y
los efectos secundarios no soy muy severos), se considera lo
suficientemente activo contra ese tipo de cáncer como para permitir
continuar con el estudio clínico en la fase III. Además de monitorear
las respuestas, el equipo de investigadores se mantiene atento a
cualquier efecto secundario que se presente. En los estudios clínicos
en la fase II, grandes cantidades de pacientes reciben el tratamiento,
por lo que hay mayores probabilidades de ver efectos secundarios menos
comunes.
A continuación le
presentamos un ejemplo de un estudio clínico en la fase II. Nuevamente,
algunos estudios en la fase II podrían ser un poco diferentes:
Ángela fue diagnosticada con cáncer hace varios meses. Sólo se conoce
una forma de tratamiento, el medicamento C, que funcione en las
personas con su tipo de cáncer, pero sólo funciona en aproximadamente
la mitad de las personas que lo prueban. Después de varios meses de
recibir este tratamiento, el médico de Ángela le comunica que no parece
estar ayudando en su caso.
Después de hacer algunas investigaciones en Internet, Ángela y su
médico deciden que lo mejor para ella es participar en un estudio
clínico. Encuentran un estudio clínico en la fase II que está
realizando un médico cercano, quien está probando un tipo nuevo de
medicina llamada "EXP2". Ya se determinó la seguridad de esta medicina
durante los estudios en la fase I. Aunque no muchas personas la han
probado, unas cuantas con el tipo de cáncer de Ángela se han
beneficiado.
Ángela, al igual que otras personas en este estudio, recibirá el EXP2
una vez a la semana en un hospital ambulatorio local. Antes de recibir
el medicamento una vez a la semana, le realizarán exámenes físicos y
análisis de sangre para determinar cómo está reaccionando su cuerpo
ante el medicamento. También se le realizarán estudios de imágenes
después de varias semanas para ver si el medicamento está afectando el
cáncer.
Cuando recibió el medicamento C se le hicieron pruebas como éstas, pero
esta vez las pruebas y los exámenes son más frecuentes.
Además, su médico formuló preguntas más específicas sobre los
efectos secundarios que experimenta.
Estudios clínicos en la fase III: ¿es
este tratamiento mejor que los
que ya están disponibles?
Los tratamientos que han demostrado que funcionan en fase II por lo
general tienen que pasar por otra etapa de pruebas antes de que sean
aprobados para su uso general. Los estudios clínicos en la fase III
comparan la seguridad y eficacia del nuevo tratamiento con el
tratamiento estándar actual.
Los estudios clínicos en la fase III requieren usualmente un gran
número de pacientes, al menos varios cientos. Por lo general, estos
estudios se llevan a cabo en muchos lugares en todo el país (o incluso
en el mundo) al mismo tiempo.
Debido a que los médicos aún no conocen cuál tratamiento es mejor, a
menudo se escogen en forma aleatoria
(al azar, como tirar una moneda) los pacientes que van a recibir el
tratamiento estándar y los que van a recibir el tratamiento nuevo.
Cuando es posible, los estudios son de doble ocultación
(doble ciego). Esto significa que tanto el doctor como el paciente
desconocen cuál tratamiento es el que está recibiendo el paciente. La
realización aleatoria y de ocultación doble de los procedimientos se
detalla más adelante.
Al igual que en otras investigaciones, se observa de cerca a los
pacientes de los estudios clínicos en la fase III para identificar los
efectos secundarios y se detienen los estudios si estos efectos son muy
graves. Puede que se incluyan placebos en los estudios en la fase III,
pero nunca se usan solos si ya existe un tratamiento que pudiera
funcionar.
A continuación le
presentamos un ejemplo de un estudio clínico en la fase III que pudiera
incluir un placebo:
José fue diagnosticado recientemente con cáncer. Su cirujano pudo
extraer el tumor, pero le informa a José que su tipo de cáncer regresa
en un tercio de los pacientes. Por esta razón, los médicos
habitualmente recomiendan administrar un breve ciclo de quimioterapia
con el medicamento D. Mientras que éste es el mejor
medicamento disponible para reducir las probabilidades de recurrencia,
aún así algunos cánceres regresan.
El doctor de José le informó de un nuevo tipo de terapia llamada "EXP3"
que está siendo estudiada, la cual ha sido diseñada para administrarse
junto con el medicamento D. Estudios previos en animales y
personas han mostrado que la combinación del medicamento D junto con la
terapia EXP3, parece ser segura y efectiva. Pero aún se desconoce si
dicha combinación será mejor que el estándar actual de medicamento D
solo para reducir el riesgo de la recurrencia. Por lo tanto, esto es lo
que los médicos están probando en un estudio clínico en la fase III.
Para hacer esto, han diseñado un estudio que asigna
personas con este cáncer en uno de dos grupos (es decir, existen dos
"ramas" del estudio): un grupo recibirá el medicamento D y EXP3,
mientras que el otro grupo recibirá el medicamento D y un placebo. El
estudio se realizará con ocultación sencilla en la que los pacientes
desconocen el tratamiento que estarán recibiendo, es decir, no sabrán
si estarán recibiendo EXP3 o placebo. No obstante, todos los pacientes
recibirán el medicamento D, que es el cuidado estándar aceptado. Las
personas que reciben EXP3 podrían beneficiarse más que aquellas que
reciben placebo. Por otra parte, también podrían tener peores
resultados porque puede que ocurran cosas como efectos secundarios no
conocidos. También podría ser que ambos grupos reaccionen igual, y en
tal caso la terapia EXP3 no sería mejor que el placebo.
José, para decidir participar en el estudio clínico, necesita
comprender que se le colocará al azar en una de las dos ramas del
tratamiento y que ni él ni los médicos tienen control sobre esto.
También necesita comprender que durante su participación en este
estudio, él desconocerá en que rama ha sido asignado, por lo que no
sabrá si está recibiendo EXP3 o un placebo.
Los procedimientos aleatorios y de ocultación se usan en muchos
estudios en fase III por que aportan una mayor credibilidad de los
resultados.
Cuando es posible, los participantes de cada grupo se escogen
aleatoriamente para garantizar que ambos tengan las mismas
características, por ejemplo, para garantizar que ambos contengan
personas en estado de salud similares, de forma tal que los resultados
no se desvíen a favor de un grupo. Si se le diera a la gente la opción
de escoger qué tratamiento recibir, los resultados del estudio podrían
no ser tan precisos. Por ejemplo, la gente que se encuentra más enferma
podría tender a escoger un tratamiento sobre otro. Si dicho tratamiento
se reporta inefectivo, los doctores no podrían determinar si se debió a
que el tratamiento no era tan bueno, o bien, a que los pacientes
estaban más enfermos.
A menudo las personas tienen la mitad de las probabilidades de quedar
en un grupo y la otra mitad de quedar en el otro. En algunos casos, el
estudio podría permitir una relación diferente, como por ejemplo que
dos de cada tres personas reciban el nuevo tratamiento y sólo 1 de cada
3 personas reciba el tratamiento estándar.
Para algunas personas resulta angustiante el concepto de los estudios
aleatorios porque ni el paciente ni el médico pueden escoger el grupo
de pacientes. Esto aplica especialmente en un estudio que está probando
dos tratamientos totalmente diferentes, y una persona cree que una de
las opciones posiblemente es mejor que la otra. Sin embargo, debe tener
en cuenta que los médicos realizan el estudio porque realmente no saben
cuál es mejor. Lamentablemente, participar en un estudio de este tipo
algunas veces es la única manera en que una persona podría tener la
oportunidad de recibir una nueva forma de tratamiento. No obstante, ese
tratamiento podría ser o no el mejor para él o ella.
La ocultación
podría ser otra fuente de preocupación para algunas personas. En un
estudio con ocultación, el paciente no sabe cuál tratamiento estará
recibiendo. En un estudio de doble ocultación, ni el paciente ni el
doctor saben qué tratamiento está siendo utilizado. No saber qué es lo
que está recibiendo puede ser difícil. Su médico siempre puede
averiguar en cuál grupo está usted si existe una razón médica
importante (por ejemplo durante una posible reacción al medicamento),
pero en consecuencia usted podría ser excluido del estudio.
La posibilidad de recibir un placebo
puede ser también preocupante para algunas personas. Pero esto muy rara
vez significa que no recibiría tratamiento, salvo que no hubiera un
tratamiento estándar efectivo con el cuál se compare el nuevo
medicamento. Nuevamente, en el ejemplo anterior, José definitivamente
recibirá el medicamento D, pero también recibirá la terapia EXP3 o un
placebo.
Cómo se somete para aprobación de la FDA
la solicitud para un medicamento nuevo
En los Estados Unidos, cuando los estudios clínicos reportan que un
tratamiento es más eficaz y/o seguro que el tratamiento actual
estándar, se somete a la FDA una solicitud del nuevo medicamento para
su aprobación. La FDA entonces revisa la información. Si la FDA tiene
preguntas sobre la información, puede que solicite más información o
incluso que se realicen más estudios. Esto puede extender el proceso de
aprobación a más de cinco años.
Según los resultados de los estudios clínicos, la FDA decide si el
tratamiento es apropiado para el uso del público general. Cuando esto
sucede, el tratamiento generalmente se convierte en el nuevo cuidado
estándar, y medicamentos más nuevos deben compararse contra éste antes
de que se aprueben.
Estudios clínicos en la fase
IV: ¿qué más necesitamos saber?
Incluso tras haber probado un medicamento nuevo en miles de pacientes,
puede que se desconozcan los efectos completos del tratamiento y que
algunas preguntas aún requieran ser respondidas. Por ejemplo, puede que
un medicamento obtenga la aprobación FDA en base al hecho de que se
reportó reducir el riesgo de recurrencia de cáncer. ¿Pero significa
esto que aquéllos que ingieran el medicamento son más propensos a vivir
más tiempo? ¿Existen efectos secundarios extraños que no se han
evidenciado aún, o que sólo surgen tras haber usado el medicamento
después de un largo tiempo? Este tipo de preguntas pueden tomar años en
responderse en su totalidad, y puede que no sea crítico para que un
medicamento salga al mercado. A menudo se tratan en lo que se conocen
como estudios clínicos en la fase IV.
En los estudios clínicos en la fase IV se investigan los medicamentos
que ya han recibido la aprobación de la FDA. Estos medicamentos ya
están disponibles a los médicos para que los receten a los pacientes,
pero estos estudios aún necesitan responder preguntas importantes.
Para considerar la participación en un estudio en la fase IV, usted
debe saber que el uso del medicamento ya está aprobado. Usted no
necesita inscribirse en el estudio para obtener la medicina. Al mismo
tiempo, la atención que recibiría en estos tipos de estudios es a
menudo muy similar a lo que podría esperar si obtuviera el tratamiento
fuera de un estudio clínico. Se le debe tranquilizar informándole que
por participar usted recibiría una forma de tratamiento que ya ha sido
estudiada de forma extensa y que su participación aporta beneficio para
los pacientes en el futuro.
¿Quién financia los estudios clínicos?
¿Quién los realiza?
El Instituto Nacional del Cáncer (National
Cancer Institute, NCI), que forma parte del National Institutes of Health
(NIH), cubre los costos o financia en gran parte los miles de estudios
clínicos que se realizan en un determinado momento. Generalmente estos
estudios los llevan a cabo los grupos cooperativos de cáncer
financiados por el NCI, los cuales son una red de médicos e
instituciones en todo el país que se especializan en un aspecto
particular del cáncer.
En los Estados Unidos, actualmente existen diez grupos cooperativos
principales que realizan los estudios sobre el cáncer:
American College of Radiology
Imaging Network (ACRIN)
American College of
Surgeons Oncology Group (ACOSOG)
Cancer and Leukemia
Group B (CALGB)
Children's Oncology Group
(COG)
Eastern Cooperative
Oncology Group (ECOG)
Gynecologic Oncology
Group (GOG)
National Surgical
Adjuvant Breast and Bowel Project (NSABP)
North Central Cancer
Treatment Group (NCCTG)
Radiation Therapy
Oncology Group (RTOG)
Southwest Oncology Group
(SWOG)
Otras agencias gubernamentales, incluyendo partes del Departamento de
Administración de Veteranos y del Departamento de Defensa, también
patrocinan algunos estudios clínicos contra el cáncer.
Los otros patrocinadores principales de los estudios clínicos son las
compañías farmacéuticas y de biotecnología que deben probar que sus
medicinas son seguras y eficaces antes de que puedan comercializarse.
Algunas organizaciones sin fines de lucro también patrocinan estudios
clínicos.
Los investigadores llevan a cabo los estudios clínicos en diferentes
instalaciones. Los centros de cáncer más importantes son a menudo los
focos de las investigaciones de los estudios clínicos. Debido a que
normalmente tienen las instalaciones más avanzadas y un personal
altamente entrenado, pueden realizar los estudios clínicos en todas las
fases. No obstante, no son los únicos lugares donde se realizan los
estudios.
Los hospitales comunitarios en todo el país también participan en los
estudios clínicos, aunque estos normalmente son en la fase II o III.
Muchos de estos hospitales forman parte del Community Clinical Oncology
Program (CCOP) del NCI. Los miembros del CCOP realizan los
mismos estudios en todo el país. Los hospitales comunitarios también
pueden llevar a cabo otros estudios, con financiamiento privado.
Los médicos que tienen consultas privadas también pueden participar en
los estudios clínicos, como miembros de los grupos cooperativos o
participando activamente en investigaciones de patrocinio privado. No
obstante, muchos médicos deciden no realizar investigaciones clínicas,
debido a muchas razones.
Lo que esto podría significar para usted
Anteriormente, los estudios clínicos sólo se realizaban en centros
médicos grandes, lo que significaba que los pacientes tenían que viajar
grandes distancias y tratarse con médicos que no conocían muy bien. En
algunos casos esto sigue ocurriendo, especialmente con los estudios en
la fase I y algunos en la fase II. Por supuesto, esto no es
necesariamente malo. Muchas personas prefieren tratarse en centros
grandes de cáncer debido a su experiencia, reputación y recursos.
Finalmente, se deben evaluar las complicaciones de viajar en
contraposición a las posibilidades de beneficiarse con el tratamiento.
Los pacientes cuentan ahora con más opciones, como quedarse más cerca
del hogar durante un estudio o incluso quedarse con sus propios
médicos. Su médico podría o no participar en los estudios clínicos. De
ser así, puede que sea elegible para uno de ellos. Si este es el
estudio perfecto para usted, es, por supuesto, una pregunta que vale la
pena hacer.
Aunque ahora se realizan los estudios clínicos en muchas instalaciones
diferentes, esto no debería afectar la calidad del cuidado que usted
recibe. Independientemente del lugar en el que se realiza un estudio,
se aplican las mismas reglas para proteger a los pacientes.
Tener tantas opciones puede ser de por sí una carga. Con los miles de
estudios clínicos que se están realizando en el país, ¿cómo puede
usted, o incluso su médico, decidir cuál es el mejor para usted?
Actualmente no existe una lista completa de todos los estudios clínicos
del cáncer. Sin embargo, existen varios lugares en los que puede
empezar a averiguar si está interesado. Se los presentaremos en la
sección "¿Qué se está realizando actualmente? Medios para buscar un
estudio clínico".
¿Debería considerar participar en un
estudio clínico?
Esta es una de las preguntas más difíciles que muchas personas con
cáncer tienen que enfrentar. La respuesta no sería la misma para todos.
Al tratar de decidir, primero hágase algunas preguntas básicas:
- ¿Por qué quiero participar en un estudio clínico?
- ¿Cuáles son mis metas y expectativas si decido participar?
¿Son éstas realistas?
- ¿Qué tan seguros están mis médicos de cuál será mi futuro...
- ...si decido participar?
- ...si decido no participar?
- ¿He considerado...
- ...los posibles riesgos y
beneficios?
- ...otros posibles factores,
como tiempo y dinero?
- ...otras posibles opciones?
Es posible que algunas de estas preguntas no tengan una respuesta
definida, pero deben ayudarle a comenzar a pensar en algunos asuntos
importantes. La situación de cada persona es única, y las razones de
cada persona para querer o no participar pueden ser diferentes.
Riesgo versus beneficio
Cada estudio clínico ofrece sus propias oportunidades y riesgos, pero
la mayoría comparte algunas cosas en común. Por lo general,
los estudios clínicos (aparte de los estudios en fase
0) ofrecen algunos de los mismos beneficios potenciales:
- Puede que ayude en el futuro a otras personas que tienen la
misma condición, al ayudar a adelantar la investigación del cáncer.
- Puede que tenga acceso al tratamiento que de otra forma no
estuviera disponible, el cual puede que sea más seguro o funcionar
mejor que las opciones de tratamiento actuales.
- Puede que aumente el número total de opciones de
tratamiento disponibles para usted, incluso si aún no ha recibido todos
los tratamientos estándar.
- Puede que sienta que tiene mayor control sobre su situación
y que está teniendo una participación más activa en su atención médica.
- Será más propenso de recibir mayor atención por parte de su
equipo de atención médica y un monitoreo más detallado de su condición
y de los posibles efectos secundarios del tratamiento.
- Puede que algunos patrocinadores de estudios paguen en
parte o por completo su atención médica, así como otros gastos durante
el estudio. Esto no aplica a todos los estudios clínicos. Asegúrese de
que saber quién se espera que pague por su atención antes de
inscribirse en el estudio.
Algunos de los posibles perjuicios de participar en un
estudio pueden incluir los siguientes:
- El nuevo tratamiento podría tener efectos secundarios u
otros riesgos desconocidos, que pudieran ser más graves que los de los
tratamientos existentes. Esto aplica especialmente a los estudios
clínicos en las fases iniciales.
- Al igual que con otras formas de terapia, el nuevo
tratamiento podría no funcionar para usted, incluso si benefició a
otras personas.
- Podrían presentarse algunas inconveniencias como tener que
hacerse pruebas con frecuencias, así como compromisos que ocupen tiempo
y requieran que viaje.
- Si forma parte en un estudio clínico de distribución
aleatoria, tal vez no pueda escoger cuál tratamiento recibirá. Si el
estudio es de ocultación, usted (y posiblemente su doctor) no sabrá
cuál tratamiento está recibiendo (aunque esta información está
disponible si es necesario por su seguridad). Esto se le explicará
antes de que decida participar.
- Puede que las compañías de seguro no cubran todos los
costos de participar en un estudio clínico (aunque por lo general
cubren los costos de lo que normalmente es atención estándar).
Asegúrese de hablar con su proveedor de seguro médico y con alguien
involucrado en el estudio antes de decidir participar, para saber por
lo que puede que requiera pagar.
Respuestas a algunas preguntas comunes
sobre los estudios clínicos
La mayoría de las personas tienen algunas inquietudes en cuanto a la
participación en un estudio clínico, generalmente porque no están
realmente seguras de lo que el estudio significa para ellas. Tomar
tiempo para obtener tanta información como sea posible antes de tomar
una decisión es la mejor manera de asegurarse de que tomará la decisión
correcta.
¿Habrá riesgos?
Sí, los estudios clínicos conllevan riesgos. Sin embargo, cualquier
prueba, medicamento o procedimiento médico conlleva riesgos. El riesgo
pudiera ser mayor en un estudio clínico porque todavía no se conocen
algunos aspectos de los nuevos tratamientos. Esto es especialmente
cierto para los estudios clínicos en fases I y II, donde el tratamiento
ha sido estudiado en un número de personas reducido.
Quizás, una pregunta más importante es si los posibles beneficios
compensan los riesgos. Generalmente las personas con cáncer están
dispuestas a aceptar una cierta cantidad de riesgo por una oportunidad
de beneficiarse, pero siempre es importante ser realista sobre qué
oportunidad representa. Pídale a su médico que le dé una idea de los
posibles beneficios, así como exactamente qué beneficio usted tiene
probabilidades de recibir.
Teniendo esto en consideración, puede tomar una decisión más informada:
aquélla que sea la adecuada para usted. Puede que algunas personas
decidan que cualquier probabilidad de beneficiarse justifique el
riesgo, mientras que otras opinen lo contrario. Otras personas pueden
estar dispuestas a tomar ciertos riesgos para ayudar a otros pacientes.
¿Seré un “conejillo de indias”?
No se puede negar que el objetivo final de un estudio clínico es
responder una pregunta médica. Puede que las personas que participan en
los estudios clínicos requieran hacer ciertas cosas o que se sometan a
ciertas pruebas para permanecer en el estudio.
Sin embargo, esto no significa que no recibirá una atención excelente y
humana durante el estudio. De hecho, la mayoría de las personas
inscritas en los estudios clínicos agradecen la atención adicional que
reciben de su equipo de cuidados médicos. En 2005, la Coalition of Cancer Cooperative
Groups encuestó a más de 1,700 personas con cáncer
respecto a su consciencia y actitud sobre los estudios clínicos. Sólo
pocas personas participaron en los estudios clínicos. Pero la mayoría
de quienes participaron, quedaron muy satisfechos: 96% indicó que
fueron tratados con dignidad y respeto, 92% dijo haber tenido una
experiencia positiva y 91% recomendaría a los familiares y amigos que
participaran en un estudio clínico si tuvieran que afrontar el cáncer.
¿Recibiré un placebo?
En la mayoría de los estudios clínicos no se usan placebos a menos que
se administren junto con un medicamento activo. No sería ético
administrarle a alguien una medicina inactiva si de esta forma se le
negaría la oportunidad de recibir una que ya ha demostrado ser eficaz.
Lamentablemente, con el cáncer hay algunas situaciones para las cuales
no se conocen tratamientos eficaces. En raros casos, podría ser
necesario hacer algunas pruebas para comparar un nuevo tratamiento con
un placebo y así comprobar que el tratamiento es mejor que no recibir
nada.
Lo mínimo que debe esperar de cualquier estudio clínico es que le
ofrezcan el cuidado estándar que ya se está usando (remítase a la
sección "¿Cuáles son las fases de los estudios clínicos?" para obtener
un ejemplo de un estudio en la fase III que incluye un placebo).
¿Se mantendrá confidencial mi información?
Se hace todo lo posible para mantener confidencial toda su información
personal y médica. Obviamente su equipo de atención médica requiere
tener acceso a esta información para ofrecerle la mejor atención
posible, justo como sería si no estuviera participando en un estudio
clínico.
La información médica que es importante para el estudio, como los
resultados de las pruebas, por lo general se mantiene en formularios
especiales y en bases de datos de computadoras. Luego esta información
se les proporciona a las personas que analizarán los resultados del
estudio. Un número o código específico es asignado a su información: su
nombre no aparece en los formularios ni en la base de datos. Algunas
veces, puede que algunos miembros del equipo de investigadores o de la
FDA consulten su expediente médico para asegurarse que la información
que se les proporcionó es correcta. Pero su información personal no es
enviada a ellos, ni nunca utilizada en ninguna publicación de los
resultados del estudio.
Otras preguntas que debe hacerle al
equipo de profesionales que
participan en la investigación
Cada estudio clínico es único, con sus propios beneficios y riesgos
potenciales. Antes de que decida participar en un estudio clínico,
asegúrese de obtener una respuesta a las siguientes preguntas:
- ¿Por qué se está realizando este estudio?
- ¿Qué es probable que suceda si decido formar parte o no en
un estudio?
- ¿Cuáles son mis otras opciones (tratamientos estándar,
otros estudios)? ¿Cuáles son sus ventajas y desventajas?
- ¿Cuánta experiencia tiene con este tratamiento en
particular y con estudios clínicos en general?
- ¿Cuáles fueron los resultados en los estudios previos de
este tratamiento? ¿Qué tan probable es que apliquen a mí?
- ¿Qué tipos de tratamientos y pruebas requeriría hacer
durante este estudio? ¿Con qué frecuencia se realizan?
- ¿Esto me tomará más tiempo o será necesario que viaje?
- ¿Cómo pudiera el estudio afectar mi vida diaria?
- ¿Qué efectos secundarios puedo esperar del estudio?
(recuerde que los tratamientos estándar y la enfermedad en sí pueden
también ocasionar efectos secundarios).
- ¿Necesitaré permanecer en el hospital durante cualquier
parte del estudio? De ser ese el caso, ¿con qué frecuencia y por cuánto
tiempo?
- ¿Seguiré viendo a mi médico de cabecera?
- ¿Me costará algo? ¿Será gratis el tratamiento o alguna
parte del mismo? ¿Cubrirá mi seguro el resto?
- Si resulto perjudicado como consecuencia de la
investigación, ¿a qué tratamiento tendré derecho?
- ¿Por cuánto tiempo permaneceré en el estudio?
- ¿Hay razones por las que me puedan sacar del estudio? ¿Hay
razones por las que se pueda detener el estudio antes de tiempo?
- ¿Forma parte del estudio el seguimiento a largo plazo? ¿Qué
involucraría?
- Si el tratamiento está funcionando para mí, ¿puedo elegir
continuar con él incluso después de que finalice el estudio?
- ¿Hay otras personas que ya estén participando en el estudio
con las que pueda hablar?
- ¿Podré informarme acerca de los resultados del estudio?
Puede que le sea útil incluir a los amigos de confianza, así como a sus
familiares en su decisión. Puede que hagan preguntas que usted no había
pensado y que le ayuden a asegurar que está tomando la decisión
correcta para usted. Además, obtener una segunda opinión de un médico
que no esté involucrado con el estudio puede darle una mayor sensación
de que este estudio en particular es el que debe considerar para usted.
¿Quién verá por mis intereses como
participante del estudio?
Se ponen en práctica varios niveles de seguridad para ayudar a proteger
a las personas que participan en los estudios clínicos. Aún hay riesgos
involucrados con cualquier estudio, pero estas protecciones pretenden
reducir el riesgo en lo posible.
Existen tres principios básicos, tal y como se explica en el Belmont
Report de los últimos años de la década de los 70, que proveen la base
para las investigaciones con humanos:
- Respeto por las personas: reconocer que todas las personas
deben ser respetadas y que tienen el derecho a escoger los tratamientos
que recibirán.
- Beneficencia: proteger a las personas maximizando los
beneficios y minimizando los riesgos, para que así no salgan
perjudicadas.
- Justicia: tratar de garantizar que todas las personas
compartan equitativamente los beneficios y las responsabilidades de la
investigación.
Los individuos y grupos en las instalaciones en donde se realiza la
investigación, así como las agencias gubernamentales encargadas de
evaluar los estudios clínicos, son los responsables de respetar estos
principios. Una parte muy importante de la protección al paciente es el
proceso del consentimiento válido, que se describe en detalle en la
sección "¿Qué implicaría para mí la participación en un estudio
clínico?"
Salvaguarda en las instituciones
Los centros que llevan a cabo estudios clínicos tienen comités que
revisan todos los estudios clínicos potenciales y los que se estén
realizando para proteger la seguridad de aquéllos en el estudio. Estos
comités son necesarios en todos los estudios clínicos financiados con
fondos federales, pero incluso los estudios patrocinados con fondos
privados por lo general pasan por las mismas inspecciones.
Comités institucionales
de ética (Institutional review boards, IRB)
Los comités institucionales de ética (IRBs) son grupos de personas
responsables de proteger el bienestar de las personas que participan en
el estudio y garantizar que el estudio cumple con las leyes federales.
Los comités a menudo consisten de expertos médicos (como doctores,
enfermeras), otros científicos y personas no médicas. No todas las
personas en el IRB pueden provenir de un mismo grupo solamente (en
otras palabras, un IRB no estaría compuesto sólo de doctores). Muchas
instituciones tienen su propio IRB, pero puede que algunos centros
menores utilicen IRB más grandes o "centrales". La oficina Federal Office of Human Research
Protections (OHRP, encontrará información más adelante)
supervisa las actividades de los IRB.
Los investigadores que quieren iniciar un estudio deben presentar el
protocolo del estudio (el plan que describe en detalle el estudio) al
IRB para que lo revise. El IRB debe decidir si el estudio sería
aceptable en términos médicos, éticos y legales. En otras palabras,
¿está el estudio atendiendo una incógnita meritoria, y con hacerlo, se
está procediendo de una manera que asegure la seguridad de aquéllos
involucrados en lo posible? Una de las funciones más importantes de los
comités de ética es asegurarse de que el consentimiento válido que cada
persona que ingresa al estudio debe firmar esté correcto, completo y
sea de fácil comprensión. Una vez que comienza, el comité también da
seguimiento sobre el progreso del estudio de forma habitual.
Si usted participa en un estudio clínico, puede comunicarse
directamente con el comité de ética (IRB) del estudio para formularle
cualquier pregunta o expresarle cualquier preocupación sobre la
seguridad.
Comités de supervisión de
seguridad y datos (Data safety monitoring boards, DSMB)
Los comités de supervisión de seguridad y datos (DSMBs) se usan en los
estudios en la fase III (y en algunos en fases iniciales) y consisten
de médicos y otros científicos que no están involucrados en el estudio.
Su función es analizar las estadísticas del estudio. Estos comités
supervisan los resultados del estudio clínico en diferentes momentos y
pueden detenerlos antes de tiempo (antes de que se registren todos los
participantes requeridos o de finalizar el estudio) si:
- Es evidente que el nuevo tratamiento es mucho más (o mucho
menos) eficaz; por lo tanto, se les permite a todos los participantes
del estudio recibir el mejor tratamiento.
- Surgen inquietudes sobre la seguridad (como riesgos que
claramente superan los beneficios con el nuevo tratamiento), de tal
manera que no se expongan más personas al daño potencial.
El investigador clínico
El investigador clínico es el médico a cargo de todos los aspectos de
un estudio en particular. Con más frecuencia, el investigador clínico
es un médico; en algunos centros de atención médica a esta persona se
le llama investigador principal o PI, por sus siglas en inglés. En
última instancia, la responsabilidad por la seguridad del paciente en
un estudio clínico recae en el investigador clínico. Parte de esta
responsabilidad es comunicarle inmediatamente al patrocinador del
estudio cuando ocurran efectos secundarios graves.
Muchos investigadores clínicos tienen años de experiencia en la
realización de estudios clínicos. Antes de aprobar el estudio, sus
credenciales son sometidas a la FDA junto con la solicitud para
investigar un medicamento nuevo.
Agencias gubernamentales
Varias agencias gubernamentales son también responsables de garantizar
que todas las investigaciones se realicen tomando en cuenta la
seguridad del paciente. Por ejemplo:
Office of Human Research
Protections (OHRP)
La OHRP es el guardián principal gubernamental para la seguridad y
bienestar de la población en los estudios clínicos. Esta agencia se
creó en el año 2000 para coordinar los esfuerzos por la protección de
todas las personas que participan en investigaciones financiadas con
fondos federales. Esta oficina hace cumplir las reglas relacionadas con
el proceso del consentimiento válido, los comités institucionales de
ética (IRBs) y la participación en los estudios
clínicos de personas con necesidades especiales, como la participación
de niños o personas con incapacidades mentales.
En los últimos años, la OHRP suspendió las actividades de investigación
en varias instituciones, incluyendo aquéllas en centros importantes de
cáncer, hasta que fueran corregidas las fallas del sistema.
La OHRP también educa a los centros de investigación y a los individuos
para ayudarles a cumplir con los estándares actuales de los estudios
clínicos.
Food and Drug
Administration (FDA)
La FDA tiene la última palabra en cuanto a si un nuevo tratamiento se
puede o no recetar a los pacientes. Una vez que se completen todas las
fases de los estudios clínicos de un nuevo tratamiento, la FDA revisa
la información y decide si es lo suficientemente seguro y eficaz para
ser aprobado.
Sin embargo, la función de la FDA en muchos de los estudios clínicos
comienza mucho antes que esto. Cualquier patrocinador que esté buscando
la aprobación de un nuevo tratamiento debe presentarle a la FDA todos
los protocolos del estudio antes de que se autorice el inicio de los
estudios clínicos. Los investigadores que participarán en el estudio
deben presentar también sus credenciales para que sean revisadas.
La FDA también inspecciona (audita) las instalaciones donde se realizan
los estudios clínicos, especialmente si hay alguna razón para pensar
que no se están siguiendo los procedimientos apropiados. Si se detecta
un problema grave, la FDA puede prohibirle a un centro de atención o a
un médico particular que realice cualquier investigación futura.
No obstante, la autoridad de la FDA no es absoluta. Los estudios
clínicos que estudian tratamientos que ya están en el mercado no están
sujetos a las mismas regulaciones de la FDA (aunque muchos se llevan a
cabo de manera muy similar). Por otra parte, las sustancias que se
consideran "suplementos dietéticos" no necesitan la aprobación de la
FDA para ser vendidas. Los productores de los suplementos dietéticos no
necesitan probar que sus productos son seguros ni eficaces;
Generalmente no se molestan en llevar a cabo estudios clínicos. Un
número relativamente reducido de estudios clínicos se lleva a cabo para
estudiar la efectividad de los suplementos dietéticos; la mayoría de
éstos son financiados por el National
Institutes of Health (NIH).
Instituto Nacional del
Cáncer
El Instituto Nacional del Cáncer (NCI) forma parte del National Institutes of Health
(NIH), y financia muchos de los estudios clínicos del cáncer que se
realizan en algún momento determinado, incluyendo los que realizan los
grupos cooperativos. El NCI debe aprobar las propuestas para realizar
dichos programas antes de autorizar el financiamiento. El NCI también
inspecciona (audita) cada sitio involucrado en una investigación
patrocinada por el NCI al menos una vez cada tres años.
¿Qué es lo que se está llevando a cabo
actualmente? Medios para buscar
un estudio clínico
Las personas se informan sobre los estudios clínicos de diferentes
formas: la mayoría de las personas que ingresan a los estudios clínicos
lo hacen tras haberse enterado por su doctor. Muchos de los pacientes
de cáncer buscan activamente estudios clínicos en Internet o en otros
lugares, con la esperanza de encontrar más opciones de tratamiento.
Algunos estudios clínicos son publicitados directamente a los pacientes.
Si ya cuenta con un estudio clínico particular en mente, puede que
quiera avanzar a la sección ("¿Cómo concluyo cuál es el mejor estudio
para mí?") para informarse sobre qué es lo que debe saber sobre el
estudio.
Información sobre los tipos de estudios
clínicos
Actualmente no existe un lugar único en el que pueda obtener la
información sobre todos los estudios clínicos que estén recibiendo
pacientes en este momento. Sin embargo, usted debe saber que hay varios
recursos. Estos recursos pueden dividirse en dos tipos
principales: listas de estudios clínicos y servicios de
cotejado de estudios clínicos.
Listas de estudios clínicos
Estas fuentes pueden ofrecer nombres y descripciones de los estudios
clínicos de nuevos tratamientos. Si hay un estudio por el que tenga
interés, probablemente podrá encontrarlo en una lista. A menudo
incluyen una descripción del estudio, el criterio mediante los cuales
los pacientes son elegibles, así como con quién ponerse en contacto. Si
usted (o sus proveedores de atención médica) tienen la disponibilidad y
capacidad de examinar las descripciones de todos los estudios listados
para su tipo de cáncer, entonces puede que una lista sea todo lo que
necesite. Algunas organizaciones que ofrecen listas pueden ayudarle a
reducir un poco la lista con resultados más relevantes, de acuerdo al
tipo de tratamiento que está buscando (quimioterapia, inmunoterapia,
terapia de radiación, etc.) y la etapa de su cáncer.
Servicios de cotejado de estudios clínicos
En los últimos años, varias organizaciones han desarrollado sistemas
informáticos para determinar para cuáles estudios clínicos los
pacientes reúnen los requisitos. Estas organizaciones por lo general
ofrecen sus servicios vía Internet.
Puede que cada una varíe en su funcionamiento. Algunos de los servicios
le permiten buscar los estudios clínicos sin tener que registrarse en
el sitio Web. Incluso si tiene que registrarse, generalmente le
aseguran que la información se mantendrá confidencial. De cualquier
forma, es probable que tenga que proporcionar ciertos detalles, como el
tipo de cáncer, la etapa de la enfermedad y los tratamientos previos
que haya recibido. Al ser provistos con esta información, estos
sistemas pueden encontrar los estudios clínicos para los cuales es
propenso a ser elegible, y ahorrarle el tiempo y el esfuerzo de leer
las descripciones de los estudios que no sean relevantes a su caso.
Algunos grupos también le permiten subscribirse listas de correo
electrónico para que se mantenga informado respecto a la apertura de
nuevos estudios.
Aunque suelen ser gratuitos para los usuarios, la mayoría de los
servicios de cotejado de estudios clínicos reciben una cuota para
listar los estudios o "cuota de haber encontrado” para aquéllos que
llevan a cabo el estudio cuando alguien se inscribe. Debido a esto,
pudiera haber algunas diferencias en la forma en que "clasifican" o le
presentan los estudios.
Cómo seleccionar un servicio de cotejado
de estudios clínicos
Debido a que los diferentes servicios funcionan de forma diferente,
asegúrese de comprender cómo opera el servicio que usted está
considerando. Haga las siguientes preguntas. Note que las respuestas no
significan necesariamente que no vale la pena usar el servicio:
- ¿Hay que pagar alguna tarifa por usar el servicio?
- ¿Tengo que registrarme para usar el servicio?
- ¿Mantiene de forma confidencial mi información?
- ¿De dónde proviene la lista de estudios clínicos que provee
el servicio?
- ¿Clasifica los estudios clínicos en un orden particular?
¿Se basa este orden en los pagos que están recibiendo?
- ¿Puedo ponerme en contacto con el servicio vía Internet o
vía telefónica?
Servicios de cotejado de estudios
clínicos de la Sociedad Americana del
Cáncer
Después de evaluar los servicios de referencias y compatibilidad
disponibles, la Sociedad Americana del Cáncer decidió colaborar con la
Coalición de Grupos Cooperativos contra el Cáncer (Coalition of Cancer Cooperative
Groups) para proveer un servicio gratuito y confiable de
referencia y compatibilidad a los pacientes que están buscando estudios
clínicos. La coalición es una organización de servicio sin fines de
lucro formada en 1997 cuyo propósito es asegurar el éxito de los
estudios clínicos relacionados al cáncer.
La Sociedad Americana del Cáncer ayuda a los pacientes a encontrar
atención de alta calidad en estudios clínicos que sean los más
apropiados para sus necesidades médicas y preferencias personales,
mientras que apoya a los investigadores analizar los tratamientos más
efectivamente para pacientes futuros.
La base de datos TrialCheck™,
desarrollada y mantenida por la Coalición de Grupos Cooperativos contra
el Cáncer (Coalition of Cancer Cooperative Groups) consiste de una base
de datos completa que incluye
los estudios clínicos de esta coalición, así como del Instituto
Nacional del Cáncer y de la industria. De acuerdo a lo que
sabemos, ésta es la base de datos disponible más completa de cotejado
de estudios clínicos contra el cáncer.
Una característica única del TrialCheck, llamado
TrialTracker,
permite a la coalición ver qué pacientes están actualmente inscritos en
un estudio clínico y mantener un registro de sus experiencias en el
estudio.
La información de estudios clínicos proporcionada por la Sociedad
Americana del Cáncer no está sesgada en ninguna forma. Dicha
información es diariamente actualizada, al igual que la información de
contacto para permitir a los pacientes ponerse en contacto con los
doctores y enfermeras en los centros de atención contra el cáncer que
están llevando a cabo cada uno de los estudios.
Usted puede lograr acceso al sistema TrialCheck a través
de nuestro sitio Web www.cancer.org (hacer clic en "Find a Clinical
Trial") y a través de nuestro teléfono 1-800-303-5691. Para más
información sobre la Coalición de Grupos Cooperativos contra el Cáncer (Coalition of Cancer Cooperative
Groups) y del conjunto de productos TrialCheck
utilizados por el servicio de la Sociedad Americana del Cáncer que
corresponde a pacientes con estudios clínicos adecuados, consulte http://www.cancertrialshelp.org/patientsCaregivers/patientsCaregivers.jsp
Otras listas de estudios clínicos y
servicios de cotejado
El Instituto Nacional
del Cáncer (NCI, por sus siglas en inglés) financia la
mayoría de los estudios clínicos del cáncer que se realizan con fondos
del gobierno. El NCI tiene una lista de estudios activos (aquéllos que
actualmente están recibiendo pacientes), al igual que algunos estudios
bajo financiamiento privado. Usted puede encontrar la lista a través de
la página en Internet, www.cancer.gov/clinicaltrials
o llamando al 1-800-4-CANCER. Puede buscar en la lista por el tipo y
etapa del cáncer, por el tipo de estudio (por ejemplo, tratamiento o
prevención) o por localización geográfica.
La oficina del National
Institutes of Health (NIH) tiene una base de datos aun más
grande de los estudios clínicos, en www.clinicaltrials.gov,
pero no todos son investigaciones específicamente sobre el cáncer.
En www.emergingmed.com,
EmergingMed
provee un servicio gratis de referencias y compatibilidad para
pacientes que están buscando estudios clínicos.
CenterWatch
(www.centerwatch.com)
es una compañía editora y de servicios de información que mantiene una
lista de estudios clínicos tanto de patrocinio de la industria, como de
financiamiento gubernamental contra el cáncer y otras enfermedades.
Los principales centros
de cáncer (e incluso algunos hospitales comunitarios y
consultorios médicos) generalmente ofrecen listas de los estudios
clínicos que se están realizando allí. Busque en sus sitios Web. Puede
ubicar los principales centros de cáncer más cercanos a usted en el
sitio Web de la Sociedad Americana del Cáncer en www.cancer.org/docroot/FTC/ftc_0.asp.
Puede que las compañías privadas, como las farmacéuticas o las compañías de
biotecnología, publiquen en sus páginas de Internet los
estudios que están patrocinando, o que ofrezcan los números telefónicos
de acceso sin costo para que usted llame y solicite información.
Algunas de estas organizaciones ofrecen sistemas de cotejado para los
estudios que patrocinan. Esto podría ser útil si tiene interés por
investigar sobre algún tratamiento experimental en particular y saber
cuál compañía lo está desarrollando.
¿Cómo concluyo cuál es el mejor estudio
para mí?
Ya sea que su médico le sugiera cierto estudio
clínico o que usted use una de las listas o
servicios de compatibilidad disponibles en Internet, ¿cómo saber cuál
es el estudio más apropiado en su caso?
Usted pudiera ser elegible para varios estudios a la vez. Puede que
haya razones obvias para no seleccionar a algunos, tales como aquéllos
que se están llevando acabo se encuentren muy alejados de donde vive
usted, pero con otros, puede que no sea tan evidente hacer la
determinación. Comprender qué incluye cada estudio puede ayudarle a
tomar una decisión.
El protocolo del estudio
El protocolo del estudio es el plan escrito de cómo se realizará el
estudio clínico. Éste es lo que se debe presentar a la FDA y a un
comité de ética (IRB) antes de que se pueda estudiar un tratamiento
nuevo. Un protocolo contiene la siguiente información:
- Las razones por las que se está haciendo el estudio
(incluyendo las metas del estudio).
- La información sobre el tratamiento que se está estudiando,
que a menudo incluye los resultados de los estudios previos.
- La fase del estudio y cuántas personas participarán.
- Los criterios de calificación para participar (requisitos
para la elegibilidad).
- La forma en que se administrará el tratamiento.
- Las pruebas que se harán durante el estudio y la frecuencia
de estas pruebas.
- Otra información que se reunirá sobre los participantes.
Los protocolos reales de los estudios pueden ser de 100 páginas o más,
y pueden ser bastante técnicos. Debido a que no están escritos pensando
en el paciente, es de esperar que su lenguaje no siempre sea de fácil
comprensión.
Las listas de estudios clínicos disponibles vía Web a menudo incluyen
resúmenes de estos protocolos, destacando sólo algunos de los puntos
clave. Puede que los miembros de los equipos de investigación también
cuenten con los resúmenes del protocolo o alguna otra información sobre
el estudio que puedan compartirle. Generalmente, la información más
importantes para los pacientes que están buscando los estudios son los
requisitos para participar y cualquier información que se tenga sobre
el nuevo tratamiento.
Criterios de elegibilidad (criterios de
inclusión)
Cada estudio clínico tiene ciertas condiciones, o criterios, que tienen
que reunir las condiciones de los pacientes antes de poder participar
en el estudio. Estas condiciones son necesarias para garantizar que el
estudio pueda responder las preguntas específicas para las que está
diseñado. Para participar en los estudios clínicos, generalmente lo
siguiente forma parte de los criterios:
- El tipo de cáncer que una persona tiene.
- La etapa (extensión) del cáncer.
- Los tratamientos previos que una persona debió o no recibir.
- El tiempo transcurrido desde que una persona recibió
tratamiento por última vez.
- Los resultados de ciertas pruebas de laboratorio.
- Las medicinas que una persona está tomando.
- Otras condiciones médicas que la persona tenga.
- Cualquier antecedente de otro cáncer.
- El nivel de actividad de la persona (conocido también como
grado de actividad).
También se podrían incluir en los criterios otros factores como la edad
y el sexo de la persona. También puede haber otros criterios para cada
estudio.
Quizás ni los anuncios comerciales ni las listas de estudios clínicos
contengan todos los criterios de elegibilidad de un estudio. Si ha
encontrado un estudio para el que usted cree reúne los requisitos,
generalmente puede contactar a alguien involucrado con el estudio que
le puede proveer la lista completa de los criterios de elegibilidad.
Creo que reúno los requisitos. ¿Qué hago
ahora?
Una vez que consiga un estudio o estudios para el cual considera reunir
los requisitos, decidir si es el correcto para usted todavía puede ser
difícil. Puede que haya incluso más de uno que luzca prometedor.
Nuevamente, es importante aprender tanto como pueda.
Hable con alguien que esté relacionado con el estudio. Por ejemplo el
investigador principal (PI), que es la persona encargado del estudio, o
bien, un coordinador de la investigación. Los coordinadores de la
investigación generalmente son enfermeras y una de sus funciones
consiste en verificar que las personas reúnan los requisitos de
elegibilidad antes de que entren al estudio y asegurarse de que el
protocolo del estudio se siga para cada paciente. Usualmente también
sirven de enlace entre los pacientes del estudio y sus médicos.
Tanto los investigadores principales como los coordinadores de la
investigación deberían poder responder cualquier pregunta sobre el
estudio que usted tenga. En la sección "¿Debo considerar participar en
un estudio clínico?" encontrará una lista de preguntas que debe
formular. Si bien estas personas le pueden proveer las respuestas sobre
ese estudio clínico en particular, es probable que no puedan ayudarle
dándole información sobre otros estudios que usted esté considerando.
Es más, es probable que estén sesgados (incluso sin ninguna intención)
a favor de su propio estudio.
Si aún no lo ha hecho, hable con su médico sobre los estudios que está
considerando. Llévele la información que tenga para que le pueda ayudar
a determinar lo correcto en su caso. Si bien ningún médico conoce todos
los estudios clínicos que se están realizando, su médico está mejor
familiarizado con su situación médica y probablemente pueda decirle si
un estudio amerita ser considerado. Esta discusión puede tomar alto de
tiempo, por lo que tal vez deba pedir una cita especial para darle a su
médico suficiente tiempo para examinar la información que usted le
provea.
Le recomendamos que obtenga una segunda opinión de un médico que no
esté asociado con los estudios que está considerando. Los médicos
reconocidos en su campo generalmente se mantienen al día con respecto a
los tratamientos experimentales más recientes y quizás puedan indicarle
cuáles parecen ser prometedores.
Si tiene acceso a Internet, puede hacer algunas indagaciones por su
cuenta. Intente investigar si se ha estudiado anteriormente el nuevo
tratamiento o si está siendo estudiado actualmente contra otras
enfermedades, así como si hay resultados disponibles. Si esto resulta
difícil para usted, pídale a alguien de su confianza que le ayude o
averigüe esto por usted. A las personas con cierta formación médica tal
vez se les haga más fácil revisar esta información.
Finalmente, hable con sus amigos y familiares de confianza. Aunque en
última instancia la decisión es suya, sus opiniones pueden proveerle
otras perspectivas que no había considerado.
¿A quién le corresponde cubrir los
costos? ¿Los cubrirá mi seguro?
Es importante que estas preguntas sean contestadas antes de decidir
participar en un estudio clínico. En los estudios recientes se ha
demostrado que los costos totales de la participación en un estudio
clínico no son muy superiores a los costos de los tratamientos fuera de
un estudio. Aun así, la cobertura de los seguros puede variar bastante.
Cuando los seguros cubren los costos relacionados con los estudios
clínicos, por lo general sólo cubren las pruebas, tratamientos o
consultas médicas que conformarían su plan de tratamiento si usted no
participa en un estudio. En otras palabras, es probable que no cubran
las pruebas o tratamientos especiales que usted esté recibiendo
solamente porque está en el estudio.
El patrocinador del estudio (ya sea el gobierno o una compañía
farmacéutica o de biotecnología) generalmente provee gratuitamente el
nuevo tratamiento y paga las pruebas especiales o las consultas médicas
adicionales. Algunos patrocinadores podrían pagar más, por ejemplo
algunos podrían ofrecer compensación por el tiempo y las millas
recorridas. Es importante saber qué estarán pagando antes de ingresar
al estudio.
Aseguradoras privadas
Anteriormente, las compañías de seguro a veces se mostraban renuentes a
pagar cualquier costo relacionado con un estudio clínico. Su
preocupación era que estarían pagando por algunos tratamientos cuya
eficacia no se ha comprobado.
En los últimos años, muchos de los principales proveedores de seguro
(pero no todos) se han ofrecido voluntariamente a cubrir algunos de los
costos de los estudios clínicos. A pesar de esto, pudieran limitar el
tipo de estudio que cubrirán. Es más probable que paguen los costos de
los estudios clínicos en las fases II o III, aunque generalmente
estudian cada solicitud individualmente.
Medicare
Medicare cubre normalmente cualquier atención del cáncer cuando es
parte de:
- Un estudio clínico para el diagnóstico y el
tratamiento del cáncer; o
- Un estudio clínico financiado por el Instituto
Nacional del Cáncer (NCI), los Centros de Cáncer Designados
por NCI, los Grupos Cooperativos de Estudios Clínicos Patrocinados por
el NCI, u otra agencia federal que provee fondos para la investigación
del cáncer.
Esta atención puede incluir lo siguiente:
- Pruebas y procedimientos rutinarios, así como las visitas
al médico.
- Servicios o artículos que son parte de un tratamiento
experimental, tal como los costos para administrar medicamentos en
investigación.
- La atención médica necesita asociarse con el inicio de un
estudio clínico, tal como una prueba u hospitalización a causa de un
efecto secundario o una complicación.
¿Qué costos no son cubiertos?
- Medicamentos en investigación, artículos, o servicios que
han sido probados como parte del estudio clínico.
- Artículos o servicios usados únicamente con el fin de
obtener datos para el estudio clínico.
- Cualquier cosa provista sin costo por el patrocinador del
estudio clínico.
- Cualquier coaseguro y deducible.
Los estudios de prevención del cáncer actualmente no están cubiertos
por Medicare. Si no está seguro si su estudio reúne todos los
requerimientos, hable sobre estas inquietudes con su médico o llame a
la línea de información de Medicare (1-800-633-4227). Otros estudios
pueden estar cubiertos, por lo que asegúrese de preguntar sobre
cualquier estudio clínico antes de comenzar a participar en uno que
pudiera no estar cubierto.
Leyes sobre con la cobertura de seguro
médico en
los estudios clínicos
En los Estados Unidos, quince estados han aprobado leyes sobre la
cobertura de seguro de los estudios clínicos, reconociendo así la
importancia que tienen estas investigaciones. Algunos otros estados
están considerando ahora legislar también esta área. Otros tres estados
han llegado a acuerdos voluntarios con las compañías de seguro para
proveer cobertura de los estudios clínicos.
Los tipos de estudios y la cobertura exacta que estas leyes exigen
varían de estado a estado. Para obtener una lista de las leyes
estatales de cobertura de seguro de los estudios clínicos, remítase a
nuestro documento disponible en inglés "Clinical Trials: State Laws
Regarding Insurance Coverage".
El gobierno federal también podría involucrarse en esto. Se han
introducido varias leyes en ambas cámaras del Congreso que, de ser
aprobadas, les exigirían a las aseguradoras cubrir ciertos estudios
clínicos. Esto permitiría que más personas participen en ellos.
Lo que usted puede hacer
Si es posible, averigüe si su compañía de seguro cubrirá los costos
antes de que entre a participar en un estudio clínico.
Infórmese sobre si se han aprobado leyes en su estado que exijan
cobertura de los costos de rutina de los estudios clínicos. Luego,
reúna tanta información sobre el estudio como sea posible y comuníquese
con su proveedor de seguro médico para informarse sobre la cobertura.
Quizás muchos proveedores no puedan darle una simple respuesta "sí" o
"no", ya que puede que revisen las reclamaciones individualmente. Sin
embargo, tal vez pueda averiguar si anteriormente han cubierto los
costos de estudios clínicos similares al suyo (o que hayan estudiado el
mismo tratamiento).
Tenga a la mano un resumen del estudio y, si es posible, los resultados
de los estudios previos del tratamiento. Es probable que tenga que
pedirle ayuda a su médico o al coordinador de la investigación del
estudio para reunir esta información. Si es necesario, su médico quizás
pueda proveerle a la aseguradora las razones por las cuales este
estudio es apropiado para usted.
Generalmente los patrocinadores del estudio están ansiosos por reclutar
pacientes que reúnen los requisitos para participar en sus estudios
clínicos y quizás estén dispuestos a cubrir los costos si su
aseguradora no lo hace. Si es necesario, hable con su médico o con el
coordinador de la investigación para que se comunique con el
patrocinador del estudio en su nombre.
¿Qué conlleva formar parte en un estudio
clínico?
Tener una idea de lo que puede esperar de su participación en un
estudio puede ayudarle a aliviar parte de sus inquietudes y hacer más
llevadero el estudio. Lo primero que necesitará hacer es dar su
consentimiento válido para participar en el estudio.
Consentimiento válido
Se requiere que las personas que llevan a cabo el estudio obtengan su
consentimiento válido por escrito antes de que usted participe de
cualquier forma (a menudo, incluso antes de someterse a cualquier
prueba para determinar si es elegible para el estudio). En el proceso
del consentimiento válido, los investigadores (médicos o enfermeras) le
explicarán los detalles del estudio y responderán todas sus preguntas e
inquietudes.
Posteriormente, le pedirán que firme un consentimiento por escrito. No
todos los formularios de consentimiento son iguales, pero deberían
incluir lo siguiente:
- La razón del estudio (lo que los investigadores esperan
encontrar).
- Los criterios de calificación para participar en el estudio
(requisitos de elegibilidad).
- La información sobre lo que se sabe del nuevo tipo de
tratamiento.
- Los posibles riesgos y beneficios del nuevo tratamiento
(según lo que se conoce hasta ahora).
- Los otros tratamientos que podrían ser una opción para
usted.
- El diseño del estudio (si es aleatorio, de ocultación
doble, etc.).
- Cuántas y qué tipo de pruebas estarán involucradas, al
igual que el número de consultas con el médico.
- La persona o institución que pagará los costos del estudio
clínico (las pruebas, consultas médicas, etc.) y los costos en caso de
que necesite atención adicional como consecuencia del estudio clínico.
- Una declaración sobre cómo su identidad será protegida.
- Una declaración sobre la naturaleza voluntaria del estudio
y su derecho a abandonarlo en cualquier momento sin miedo de poner en
riesgo la atención que usted recibiría normalmente fuera del estudio.
- La información de contacto si tiene más preguntas.
Antes de que firme el formulario de consentimiento, haga preguntas.
Asegúrese de que alguien del equipo de investigación le explique el
formulario en detalle. Se intenta lo más posible que los formularios de
consentimiento sean de fácil comprensión, pero todavía hay algunos
términos o ideas que pueden crearle confusión. Puede que quiera que
alguien le acompañe en su cita para asegurar que todas sus inquietudes
sean atendidas.
Asegúrese de comprender todo lo que el estudio implica y lo que se
espera de su participación. Trate de explicarle a su médico o enfermera
la información que acaba de recibir para asegurarse de que la entendió
bien. Las encuestas recientes han indicado que, aunque la mayoría de
las personas están satisfechas con el proceso del consentimiento
válido, más de la mitad no comprende algunos de los puntos principales
del formulario de consentimiento.
Finalmente, no se apresure en tomar una decisión. Llévese a su casa el
formulario de consentimiento, si así lo necesita. Pídales a sus amigos
y familiares de confianza sus opiniones. Si es posible, puede que
también quiera obtener una segunda opinión de otro doctor.
Participación en el estudio
Una vez que haya firmado el formulario de consentimiento, estará listo
para participar en el estudio. Es muy probable que necesite realizarse
análisis de sangre o estudios por imágenes antes de comenzar el
tratamiento (si no se los ha hecho recientemente). Generalmente también
se requiere un examen físico completo y tomarle la historia médica
completa. Los resultados se necesitan antes de comenzar el estudio para
asegurar que cumple con los criterios de elegibilidad y para ayudar a
garantizar su seguridad.
Tal y como se mencionó anteriormente, algunos estudios pudieran
requerir que sea hospitalizado por uno o dos días para recibir
tratamiento. En otros estudios, los participantes son tratados de la
misma manera que los demás pacientes que reciben tratamiento fuera de
un estudio clínico.
Puede que le realicen las pruebas con mayor frecuencia, tanto para
determinar la eficacia del tratamiento como para garantizar su
bienestar. Es probable que reciba más atención de la que recibiría si
no participara en un estudio. Los médicos y enfermeras podrían
examinarle con más frecuencia y querrán saber si está experimentando
cualquier efecto secundario (llamados "reacción adversa") mientras está
recibiendo el tratamiento.
Debido a que tal vez no se conozcan totalmente todas las posibles
complicaciones, es muy importante que le comunique al equipo de
investigación cualquier acontecimiento inusual. Ellos pueden decidir si
los síntomas que usted presenta están relacionados con el estudio y si
éstos necesitan ser tratados o su terapia necesita ser cambiada.
Su participación en el estudio puede finalizar por varias razones:
- Usted completó el tratamiento en el estudio.
- El tratamiento no parece estar funcionando para usted.
- Tiene efectos secundarios graves mientras estuvo en el
estudio.
- Se detuvo el estudio en sí porque se demostró que el
tratamiento era eficaz o era perjudicial para otros participantes.
- Usted decidió abandonar el estudio.
Una vez esté fuera del estudio, se le seguirá observando por un tiempo
para que los investigadores puedan continuar informados de su progreso.
Algunos estudios le permiten continuar recibiendo el nuevo tratamiento,
incluso después de que finalice el estudio. Esto se conoce como
“estudio abierto”, ya que usted y su médico conocen qué tratamientos
estará recibiendo. Esta opción varía de acuerdo a los estudios
clínicos, por lo que debe preguntar antes de comenzar.
¿Qué sucede si quiero abandonar el
estudio antes de tiempo?
Se le repetirá muchas veces antes de que entre al estudio que su
participación es siempre voluntaria. Este es un punto importante. Usted
tiene derecho a abandonar el estudio en cualquier momento, por
cualquier motivo. Su médico seguirá atendiéndole lo mejor posible.
Independientemente del momento o la razón que tenga para abandonar el
estudio, puede que se le pregunte si los investigadores pueden dar un
seguimiento sobre su estado de vez en vez para ver cómo se encuentra.
Esto podría proveerles información importante y también puede ayudar a
garantizar su seguridad, incluso después de abandonar el estudio.
¿Qué sucede si no reúno los requisitos
para un estudio clínico?
Aunque algunas personas estén muy enfermas o tengan otros problemas que
no les permitan participar en los estudios clínicos, la mayoría de la
gente probablemente será elegible para algún tipo de estudio clínico,
incluso si ya han tenido varios tratamientos. Evidentemente, no todos
los estudios para los que es elegible puede que sean apropiados para
usted. Es siempre importante tener un claro entendimiento sobre el
propósito del estudio, así como tener una idea realista de los posibles
riesgos y beneficios para usted.
Los estudios clínicos ofrecen el mejor acceso a tratamientos
experimentales. Los protocolos de estudio, los cuales se redactan en
base a los resultados de estudios hechos previamente, son estrictamente
seguidos y los pacientes son observados con atención.
Puede que algunas personas estén interesadas en algún tratamiento en
específico que sólo está disponible en estudios clínicos pero no
cumplen con los criterios para ser elegibles para los estudios. En
algunos casos, el doctor de una persona puede solicitar al patrocinador
del estudio que se haga una excepción
de elegibilidad para permitir que la persona participe en
el estudio, aún y cuando no cumple estrictamente con todos los
criterios. Por lo general, esta decisión se toma por el investigador
clínico del estudio, quien a veces consulta con otros involucrados en
el estudio sobre su petición. De ingresar en el estudio, la persona es
tratada de acuerdo al protocolo del estudio (mismas pruebas, consultas
médicas, seguimiento, etc.), pero los resultados de esta persona no son
incluidos en los resultados finales del estudio.
En otros casos, puede que los estudios ya hayan inscrito a suficientes
personas y que ya no estén aceptando a más participantes.
En ocasiones, puede que haya formas de acceder a los tratamientos que
están en una fase posterior del estudio clínico pero que no han sido
aprobados aún por la FDA a través de los programas conocidos como "de
acceso expandido" o "de uso compasivo". Recientemente la FDA expandió
estos programas para permitir el acceso a algunos pacientes que
necesitan urgentemente estos tratamientos. Para más información,
consulte el documento en inglés de la Sociedad Americana del Cáncer Compassionate Drug Use.
Pero no siempre es fácil obtener acceso a estos tratamientos. Estos
programas son voluntarios por parte de la compañía realizando el
tratamiento. A la compañía no se le requiere que ofrezcan el
tratamiento en estas circunstancias, y puede que algunas compañías
decidan no permitirlo por varios motivos (factores de producción,
demanda excesiva, etc.). Debido a la cantidad del esfuerzo y trámite
involucrados, el proceso a veces puede ser lento (de semanas a
meses).
Algunas de estos programas se describen a continuación. Todos requieren
su consentimiento válido, muy parecido al de cualquier estudio clínico.
Uso del tratamiento de un nuevo
medicamento en investigación
(Tratamiento IND).
En algunos casos, si un tratamiento está mostrando ser prometedor en
fases finales de los estudios clínicos, puede que el fabricante someta
a la FDA una solicitud para un “tratamiento IND” (nuevo medicamento
bajo investigación). Esto se asemeja a la preparación de un estudio
nuevo, pero se destina principalmente como una forma para que los
pacientes que carezcan de alguna otra alternativa puedan obtener al
tratamiento antes de ser aprobado.
Esto a veces se hace cuando una persona no cumple con los criterios de
elegibilidad para los estudios clínicos, o cuando ya se han cerrado las
inscripciones para el estudio. Se requiere que el paciente tenga una
condición que ponga en peligro su vida o que la debilite severamente
para la cual no existan otras opciones de tratamiento.
Su doctor necesitaría ponerse en contacto con el fabricante del
tratamiento para ver si dicho programa existe y qué sería necesario
para ingresar a éste. Como con los estudios clínicos, estos programas
tienen que contar con un protocolo (plan o pautas por escrito) que
cumpla con la aprobación de la FDA, y en muchos casos, de un comité de
ética (IRB) también.
Puede que el proveedor cobre o no por el tratamiento en cuestión. Es
importante saber con antelación si su compañía de seguro médico podría
pagar por el tratamiento.
Uso de emergencia y de paciente único de
un nuevo medicamento en
investigación (IND)
Un IND en paciente único
se usa para tener acceso a un tratamiento que no ha sido aprobado para
una sola persona con una condición grave que no sea elegible para un
estudio clínico. En algunas maneras es muy similar al tratamiento IND.
No requiere que se siga el protocolo del estudio clínico, pero
probablemente se exija que su doctor explique en detalle el plan de
tratamiento propuesto.
Para obtener un IND en paciente único, su médico requeriría ponerse en
contacto con el fabricante del tratamiento para ver si podrían
suministrarlo. Éste tendría luego que contar con la aprobación del
comité de ética y la FDA para el protocolo del tratamiento propuesto
antes de que se permita el comienzo.
Un IND de emergencia
puede usarse cuando no hay tiempo de conseguir la aprobación del
comité. Será necesario que su doctor se comunique con el fabricante
para ver si el tratamiento está disponible y luego realizar los
trámites con la FDA. Si bien no se necesita la aprobación del comité de
ética antes de comenzar el tratamiento, se le notificará la situación y
tendrá que ser aprobado para usos futuros.
Conclusiones
Los estudios clínicos pueden ofrecer beneficios para muchas personas
durante su experiencia contra el cáncer. Éstos pueden incluir el acceso
a más alternativas de tratamiento o a tratamientos más recientes,
involucrarse más en la atención médica y tener un mayor sentido de
control sobre la propia situación. Pero por su naturaleza, los estudios
clínicos involucran algunos posibles riesgos y desventajas también, y
puede que no sean apropiados para todos. Su decisión sobre buscar o
ingresar a un tratamiento clínico debe basarse en el entendimiento real
de esos posibles riesgos y beneficios.
Si está considerando ingresar a un estudio clínico, existen muchas
organizaciones, incluyendo la Sociedad Americana del Cáncer, que pueden
ayudar a orientarle con la información que usted necesita para tomar su
decisión.
Recursos adicionales
Más información de su Sociedad Americana
del Cáncer
La información a continuación puede también serle de utilidad. Estos
materiales pueden solicitarse llamando a nuestra línea gratuita
1-800-227-2345.
Consentimiento válido
Clinical Trials: State
Insurance Coverage Laws*
Compassionate Drug Use*
Dietary Supplements: How
to Know What Is Safe*
Placebo Effect*
*Disponible
sólo en inglés.
Organizaciones nacionales y sitios en
Internet*
Además de la Sociedad Americana del Cáncer, otras fuentes de
información y de apoyo para pacientes incluyen:
Centers for Medicare
& Medicaid Services (CMS)
Teléfono sin cargo: 1-800-633-4227
TTY: 1-877-486-2048
Sitio Web: www.cms.hhs.gov
Instituto Nacional del
Cáncer
Teléfono: 1-800-422-6237 ó 1-800-4-CANCER
Dirección en Internet:
www.cancer.gov
*La inclusión en esta
lista no implica respaldo por parte de la
Sociedad Americana del Cáncer.
Independientemente de quién sea usted, nosotros podemos ayudarle.
Llámenos a cualquier hora del día o de la noche, para obtener
información y apoyo. Llámenos al 1-800-227-2345, o visítenos en
Internet en www.cancer.org.
Referencias
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buy? J Clin Oncol. 2001;19:4330-4339.
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Accedido en abril 29, 2008.
Última revisión:
30-Jul.-2008
Última actualización completa: 30-Jul.-2008
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