Estudios clínicos: lo que necesita saber

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TEMAS

Lo básico de los estudios clínicos

En los estudios clínicos las personas participan voluntariamente en la investigación de medicamentos o dispositivos médicos nuevos. A través de los estudios clínicos, los médicos descubren si un tratamiento nuevo funciona y si es seguro para la gente. Esta clase de estudios se requiere para el desarrollo de tratamientos nuevos para enfermedades graves, como el cáncer.

Los estudios clínicos son vitales para la investigación de todos los aspectos de la medicina, no sólo del cáncer. Uno pudiera pensar que se toman muchos riesgos en el estudio de medicinas para tratar el cáncer, pero todos los nuevos tratamientos (medicinas y dispositivos médicos) deben pasar por los estudios clínicos antes de que sean aprobados por la FDA.

¿Quién puede participar en un estudio clínico?

La gente de todas las edades puede formar parte de un estudio clínico. Si usted encuentra un estudio clínico que sea de su interés, tendrá que seguir una serie de pasos para poder participar en dicho estudio.

Para que un niño pueda inscribirse en un estudio clínico, los padres o tutores serán quienes deben decidir si desean que el niño participe en el estudio. Si los padres dan su autorización, los niños mayores por lo general son consultados para que indiquen si desean participar. Este proceso es referido como dar el asentimiento. En la mayoría de los casos, un niño tiene la opción de negarse a formar parte del estudio clínico, incluso con el permiso de los padres para que participe. El proceso de considerar la participación en un estudio clínico es muy similar para los padres del niño al que se da con un adulto que desea participar.

Siempre habrá incertidumbre al momento de considerar un estudio clínico. Parte de ello es que ni siquiera los médicos a cargo de un estudio clínico saben de antemano cuáles serán los resultados. Si lo supieran, no habría necesidad de realizar un estudio en primer lugar. Debido a esto no hay una respuesta concreta a la pregunta "¿debo participar en un estudio clínico?"

La mayoría de las personas no presta atención a los estudios clínicos sino hasta que tienen una enfermedad grave. Las innovaciones médicas (los hallazgos en los estudios clínicos u otras clases de investigación) con frecuencia se reportan en las noticias, pero por lo general uno no se entera de los estudios clínicos en sí salvo que algo haya salido mal en uno de ellos. Por ejemplo, los medios de comunicación informan con rapidez si en algún momento un voluntario resultó perjudicado en un estudio.

Lo que no suele escucharse en las noticias es sobre los miles de personas que se benefician cada año por haber decidido participar en un estudio clínico. También es probable que no haya escuchado sobre los millones de personas que se benefician a raíz de la participación que otras personas tuvieron en los estudios clínicos.

¿Por qué necesitamos los estudios clínicos?

Los estudios clínicos nos demuestran lo que funciona (y lo que no) en el campo de la medicina y la atención médica. Estos estudios ofrecen la mejor forma de aprender sobre lo que funciona mejor en el tratamiento de las enfermedades, como el cáncer. Los estudios clínicos están diseñados para responder dos cuestiones importantes:

  • ¿Funciona en humanos el nuevo tratamiento propuesto? En caso de que sí funcione, los médicos determinarán cuán bien lo hace. ¿Es mejor que lo que se utiliza actualmente para tratar cierta enfermedad? Si no es mejor, ¿es al menos tan bueno o quizás cause menos efectos secundarios? ¿O funciona en algunas personas que no responden a los tratamientos actuales?
  • ¿Es seguro el nuevo tratamiento? No existe tratamiento o procedimiento, incluso ninguno de los que se usan normalmente, que no conlleve algún riesgo. Sin embargo, ¿son mayores los beneficios del nuevo tratamiento que los posibles riesgos?

Responder estas preguntas mientras se expone un reducido número de personas a un tratamiento desconocido requiere, por lo general, de varios estudios clínicos diferentes. Generalmente éstos se agrupan en “fases” o etapas. Los estudios clínicos en cada una de sus fases están diseñados para responder a ciertas preguntas, mientras se intenta garantizar la seguridad de las personas que están participando en todo lo posible. Cada tratamiento nuevo es probado en tres o más fases de los estudios clínicos antes de que se considere razonablemente seguro y eficaz.

Los nuevos tratamientos tienen que pasar muchas pruebas antes de que usted pueda recibirlos.

Los estudios clínicos son sólo una pequeña parte de la investigación que se lleva a cabo para crear un nuevo tratamiento. Por ejemplo, los medicamentos del futuro tienen que ser descubrirse o crearse, purificarse, describirse y probarse en los laboratorios primero (en estudios celulares y animales) antes de poder llegar a la etapa del estudio clínico en humanos. De todas las sustancias que son sometidas a pruebas en estas etapas tempranas, muy pocas son lo suficientemente promisorias como para ser probadas en humanos.

En promedio, un medicamento nuevo contra el cáncer ha estado bajo estudio por al menos seis años antes de siquiera alcanzar la etapa de los estudios clínicos. Sin embargo, el mayor obstáculo para hacer disponibles los nuevos medicamentos contra el cáncer es la cantidad de tiempo que toma llevar a cabo los estudios clínicos en sí. Toma alrededor de ocho años en promedio desde el momento en que un medicamento contra el cáncer entra a los estudios clínicos hasta que éste sea aprobado.

¿Por qué tanto tiempo? Para asegurarse de que es seguro y eficaz, los investigadores tienen en observación cada tratamiento nuevo bajo distintos estudios. Solamente ciertas personas son elegibles (reúnen los requisitos) para participar en cada estudio clínico. Y los estudios clínicos contra el cáncer toman años en poder completarse. Se requieren meses, si no es que años, para saber si un tratamiento contra el cáncer funciona en alguna persona. Y determinar si un medicamento realmente aumenta la tasa de supervivencia puede tomar bastante tiempo.

La mayor barrera para finalizar los estudios clínicos es que no participan suficientes personas en ellos. Menos de 5% de los adultos (menos de 1 en 20) con cáncer participará en un estudio clínico. Pero entre los niños con cáncer, los estudios clínicos son mucho más comúnmente utilizados como parte de su tratamiento. De hecho, el 60% de los niños menores de 15 años participan en estudios clínicos. Esta es una razón por la que las tasas de supervivencia para el cáncer infantil han aumentado de forma tan significativa durante las últimas décadas.

La razón principal por la que la gente no participa en un estudio clínico es que desconoce que los estudios son una opción. Pero existen muchas otras razones. Algunas personas que desean participar no cumplen con los requisitos, mientras que para otras personas la idea de ser voluntarias para un estudio no les sienta bien. A otras les preocupa que no sean tratadas correctamente o que resulten perjudicadas con el tratamiento no demostrado.

¿Cómo un tratamiento califica para ser empleado en un estudio clínico?

Antes de que un estudio clínico pueda llevarse a cabo, se debe determinar si es ético solicitar a los pacientes a que sean voluntarios para el tratamiento experimental. ¿Se ha diseñado el estudio para que sea seguro en todo lo posible para las personas que participen en éste? ¿Recibirán los participantes un tratamiento que al menos sea tan bueno y quizás hasta mejor que el que recibirían si no fueran voluntarios en el estudio?

Se disponen de foros de discusión para establecer y aprobar todos los estudios clínicos para asegurarse que las preguntas como éstas sean respondidas antes de autorizar a los investigadores la inscripción de participantes.

Estudios preclínicos (o de laboratorio)

Los estudios clínicos se realizan únicamente después de que los estudios preclínicos indicaron que el tratamiento propuesto podría ser seguro y que funcionará en las personas.

Los estudios preclínicos, también llamados estudios de laboratorio, incluyen:

    Estudios celulares: son a menudo las primeras pruebas que se realizan para estudiar un nuevo tratamiento. Para determinar si pudiera ser eficaz, los investigadores analizan los efectos del nuevo tratamiento sobre células cancerosas que han crecido en una placa de laboratorio o en un tubo de ensayo. Puede que estos estudios se realicen en células cancerosas humanas o células cancerosas de animales.

    Estudios en animales: los tratamientos que parecen ser prometedores en los estudios celulares son después probados sobre los cánceres de animales vivos. Esto proporciona a los investigadores una idea de qué tan seguro es el nuevo tratamiento en una criatura viviente.

Los estudios preclínicos proporcionan bastante información útil, pero no ofrecen respuesta a todas las preguntas que se requieren saber, después de todo, los humanos y los ratones son diferentes en la forma en como absorben, procesan y desechan las sustancias. Un tratamiento que funciona contra un cáncer en un ratón puede que no funcione en las personas, y puede que haya efectos secundarios y otros problemas que no se presentaron cuando el tratamiento se usó en ratones.

Si los estudios preclínicos se completan y el tratamiento aún sigue siendo prometedor, la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) de los EE.UU. otorga su autorización para que sea probado en humanos.

Solicitud para la investigación de un nuevo medicamento

Antes de que pueda iniciarse un estudio médico, la investigación sobre el mismo debe ser aprobada. Cuando los investigadores quieren estudiar un medicamento en los humanos, se deberá presentar una solicitud para la investigación de un nuevo medicamento (IND, por sus siglas en inglés) ante la FDA. La petición mediante una IND deberá contener cierta información, como se describe a continuación. La FDA revisa esta información antes de que comiencen los estudios clínicos en humanos. Esta es parte de la información necesaria en una solicitud IND:

Estudios preclínicos: los resultados de los estudios, incluyendo aquellos hechos en animales, permiten que la FDA decida si el producto es razonablemente seguro para ser probado en humanos. Esta parte puede que incluya también cualquier experiencia con el medicamento en humanos (por ejemplo, si el medicamento se ha usado o estudiado en otro país).

Información sobre la producción: esto explica cómo se hace el medicamento, quién lo produce, qué contiene, cuán estable es y más datos sobre las características físicas del medicamento. La FDA utiliza esta información para decidir si la compañía puede producir lotes del medicamento que serán siempre exactamente iguales.

Protocolos clínicos e información sobre el investigador: se analizan esquemas detallados para los estudios clínicos planeados, llamados protocolos de estudio, con el fin de determinar si el estudio pudiera exponer a los sujetos a riesgos innecesarios Además se revisa la información de los investigadores clínicos que supervisarán el estudio para determinar si están calificados para conducir estudios clínicos. Finalmente, el patrocinador del estudio tiene que comprometerse con obtener el consentimiento válido de los sujetos que participan en la investigación, someter el estudio a revisión por un consejo de evaluación institucional, y seguir todas las reglas requeridas para las investigaciones de nuevos medicamentos.

Algunos aspectos a tener en cuenta sobre estudios clínicos

La participación en un estudio clínico es voluntaria.

Usted siempre tiene el derecho de escoger si desea participar en un estudio clínico para el cual cumple con los requisitos. El nivel de atención médica que recibe no deberá verse afectado por su decisión.

Usted también tiene derecho a abandonar un estudio clínico en cualquier momento y por cualquier motivo. Si decide abandonar el estudio, háblelo primero con su médico. Al abandonar un estudio clínico, querrá saber cómo esto podría afectar a su salud, al igual que querrá saber de cuáles otras opciones de tratamiento dispone. También deberá informar al equipo de investigación sobre su decisión de abandonar y el motivo. Su equipo de profesionales del estudio clínico podría pedir mantenerle en observación por cierto periodo de tiempo para determinar los efectos secundarios a largo plazo del tratamiento.

No todos los estudios clínicos investigan tratamientos.

Muchos estudios clínicos buscan nuevas formas de detectar, diagnosticar o saber la extensión de una enfermedad. Algunos incluso estudian maneras de prevenir el origen de enfermedades. Los investigadores siguen usando humanos como voluntarios para probar estos métodos, y la misma regla general aplica.

No todos los estudios clínicos son estudios sobre medicamentos.

Muchos estudios clínicos prueban otras formas de tratamiento, como una cirugía o técnicas nuevas de radioterapia, o algunas veces incluso estudian técnicas y medicinas complementarias o alternativas.

Los estudios clínicos se usan también en el estudio de medicamentos aprobados.

Incluso después de que un medicamento sea aprobado contra un tipo de cáncer, algunas veces los médicos determinan que funciona mejor cuando se administra de cierta manera o cuando se combina con otros tratamientos. Incluso podría funcionar contra un tipo diferente de cáncer. También se necesitan los estudios clínicos para investigar estas posibilidades.

Estudios clínicos y placebos

Un placebo es una pastilla falsa, ingrediente inactivo o tratamiento falso que se usa en algunos tipos de estudios clínicos para ayudar a garantizar que los resultados sean imparciales. Una pastilla de placebo a veces es referida como una "pastilla de azúcar".

A través de los años, los doctores han visto que algunas personas empiezan a sentirse mejor cuando creen que están siendo tratadas. Aunque este efecto suele ser breve y en realidad no afecta un cáncer, parece que puede ser útil en un tratamiento nuevo. Algunas veces, la gente que sabe que está recibiendo un placebo no informa todos los problemas de salud que surgen, mientras que el grupo que recibe el medicamento sí lo hace. Al hacer la comparación, esto puede dar la impresión de que el tratamiento real causa un nivel en comparación mayor de efectos secundarios del que realmente causa. Un grupo de control tratado con placebo evita que las personas sepan si están recibiendo o no el tratamiento que está siendo estudiado, y aumenta las probabilidades de que los resultados sean válidos.

Los placebos rara vez son utilizados por sí solos en la investigación del cáncer a menos que no se cuente con tratamientos existentes. No es ético hacer que una persona reciba un placebo si hay algún tratamiento disponible que sea eficaz. Cuando los estudios clínicos comparan los tratamientos, el nuevo tratamiento es comparado contra el tratamiento estándar (comprobado) actual. Algunas veces, un estudio pudiera estar diseñado de tal forma que los pacientes no sepan lo que estén recibiendo, pero saben que están recibiendo el tratamiento que al menos cumple con el cuidado estándar actual.

En algunos estudios clínicos, los médicos quieren determinar si añadir un nuevo medicamento al tratamiento estándar hace que éste funcione mejor. En estos estudios, algunos pacientes reciben el/los medicamento(s) estándar junto con el nuevo, mientras que otros pacientes reciben el/los medicamento(s) estándar y un placebo. Sin embargo, ninguno de los pacientes recibirá sólo un placebo. Todos reciben el tratamiento estándar, si hay uno disponible Para más información sobre placebos y cómo se utilizan en algunos estudios, consulte nuestro documento (disponible en inglés) Placebo Effect.

¿Quién financia y lleva a cabo los estudios clínicos?

El Instituto Nacional del Cáncer (NCI) patrocina (cubre los costos de) una gran parte de los miles de estudios clínicos sobre cáncer que se están realizando en los EE.UU. en algún momento dado. El NCI conforma una parte de los Institutos Nacionales de Salud (National Institutes of Health o NIH), los cuales son solventados con los impuestos en los EE.UU. Generalmente estos estudios son realizados por la Red Nacional de Estudios Clínicos (National Clinical Trials Network o NCTN) del NCI, que consiste de una red de médicos e instituciones a través de todos los EE.UU. que se especializan en algún aspecto determinado sobre el cáncer.

Los centros de cáncer del NCI también llevan a cabo investigaciones en sus instalaciones ubicadas en todo los Estados Unidos. Las agencias gubernamentales aparte del NCI, incluyendo secciones del Departamento de Administración de Veteranos y del Departamento de Defensa, patrocinan estudios clínicos contra el cáncer. Además, existen médicos, centros médicos académicos, fundaciones, grupos de voluntarios, y otras organizaciones sin fines de lucro que también patrocinan los estudios clínicos.

Los otros patrocinadores principales de los estudios clínicos son las compañías farmacéuticas y de biotecnología que deben probar que sus medicinas o dispositivos son seguros y eficaces antes de que puedan comercializarlas.

Los investigadores llevan a cabo los estudios clínicos en diferentes centros de atención. Los centros de cáncer más importantes son a menudo los focos de las investigaciones de los estudios clínicos. Debido a que normalmente tienen las instalaciones más avanzadas y un personal altamente capacitado, pueden realizar los estudios clínicos en todas las fases.

Los hospitales comunitarios en todo el país también participan en los estudios clínicos, aunque éstos normalmente son en la fase II o III. Muchos de estos hospitales forman parte del Programa Comunitario de Investigación Oncológica del NCI (NCI’s Community Oncology Research Program o NCORP), el cual colabora con algún centro de atención contra el cáncer del NCI o algún grupo de colaboración de estudios clínicos. Los miembros del NCORP realizan los mismos estudios en todo el país. Puede que los hospitales comunitarios también realicen otro tipo de estudios financiados con recursos privados.

Los médicos que tienen consultas privadas también pueden participar en los estudios clínicos, como miembros de los grupos cooperativos o participando activamente en investigaciones de patrocinio privado.

Lo que esto podría significar para usted

Anteriormente, los estudios clínicos sólo se realizaban en centros médicos grandes, lo que significaba que los pacientes tenían que viajar grandes distancias y tratarse con médicos que no conocían muy bien. En algunos casos esto sigue ocurriendo, especialmente con los estudios en fase I y algunos en fase II. Por supuesto, esto no es siempre malo. Muchas personas prefieren tratarse en centros grandes de cáncer debido a su experiencia, reputación y recursos. Finalmente, se deben evaluar las complicaciones de viajar contra las posibilidades de beneficiarse con el tratamiento.

Hoy día, los pacientes cuentan con más opciones, como quedarse más cerca del hogar durante un estudio o incluso quedarse con sus propios médicos. Su médico podría o no estar involucrado en su participación en los estudios clínicos. De ser así, puede que sea elegible para uno de ellos. Si este es el estudio adecuado para usted, es, por supuesto, una pregunta que vale la pena hacer. Tenga en cuenta que cada estudio también tiene su propia serie de requisitos que una persona debe cumplir para poder participar.

Aunque ahora se realizan los estudios clínicos en muchos centros diferentes de atención médica, las mismas regulaciones aplican para proteger a los pacientes.

Referencias

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Fecha de última actualización: 06/09/2016
Fecha de último cambio o revisión: 06/09/2016