Estudios clínicos: lo que necesita saber

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¿Cuáles son las fases de los estudios clínicos?

Por lo general los estudios clínicos se llevan a cabo en etapas donde lo concluido en las fases iniciales se usa para edificar las fases subsecuentes. Cada fase está diseñada para responder ciertas preguntas. Saber la fase del estudio clínico es importante porque puede que le dé una idea de lo que se conoce hasta ahora sobre el tratamiento que está siendo estudiado. Existen ventajas y desventajas al participar en cada fase de un estudio clínico.

Aunque existen estudios clínicos para dispositivos médicos al igual que para otras enfermedades y tratamientos, en los ejemplos sobre las fases de estudios clínicos que se describen a continuación se utilizan medicamentos contra el cáncer.

Estudios clínicos en fase 0: exploración sobre si y cómo puede que funcione un nuevo medicamento

Aunque los estudios en fase 0 se hacen en humanos, el tipo de estudio que se hace en esta fase no es como el que se hace en las otras fases de los estudios clínicos. El propósito de esta fase es ayudar a que el proceso de aprobación del medicamento se haga con mayor agilidad y prontitud.

Los estudios en fase 0 tienen fines exploratorios y a menudo se emplean solamente algunas dosis pequeñas de un medicamento nuevo en cada paciente. Tienen el objetivo de determinar si el medicamento alcanza el tumor, cómo actúa el medicamento en el cuerpo humano y cómo responden las células cancerosas al medicamento en el cuerpo humano. Los pacientes en estos estudios pudieran necesitar biopsias, estudios por imágenes y análisis de sangre adicionales como parte del estudio.

Una gran diferencia entre los estudios clínicos en fase 0 y los de fases posteriores consiste en que no hay probabilidad de que el voluntario participante en un estudio en fase 0 recibirá algún beneficio (el beneficio se da en el futuro para otras personas). Debido a que las dosis de los medicamentos son bajas, también existe un riesgo menor en el paciente de los estudios en fase 0 en comparación a los pacientes de los estudios en fase I.

Los estudios en fase 0 ayudan a los investigadores a determinar si los medicamentos surten el efecto que ellos estaban esperando. Si se presentan problemas con la manera en que el medicamento actúa o es absorbido por el cuerpo, esto debe quedar claro con mucha prontitud en un estudio clínico en fase 0. Este proceso puede ayudar a evitar el retraso y el gasto que conlleva encontrar años más tarde en estudios clínicos en fase II, o incluso en fase III, que el medicamento no surte el efecto que se espera según los estudios de laboratorio.

Los estudios en fase 0 no se utilizan ampliamente, y hay algunos medicamentos para los cuales estos estudios no serían útiles. Los estudios en fase 0 son muy pequeños, a menudo con menos de 15 personas, y el medicamento se administra solamente por un tiempo breve. No conforman una parte requerida para probar un medicamento nuevo.

Estudios clínicos en fase I: ¿Es seguro el tratamiento?

Los estudios en fase I para un medicamento nuevo por lo general son el punto en los que por primera vez se involucra a personas. Las razón principal para realizar estudios en fase I es para determinar la dosis mayor que pueda darse de forma segura de un nuevo tratamiento sin causar efectos secundarios graves. Aunque el tratamiento se ha probado en el laboratorio y en estudios en animales, no siempre se puede predecir los efectos secundarios en las personas. Estos estudios también son útiles para decidir la mejor forma de administrar un nuevo tratamiento.

Puntos clave de los estudios clínicos en fase I:

  • Usualmente, el primer grupo pequeño de personas recibe una dosis baja del tratamiento y es observada muy detalladamente. Si solo surgen efectos secundarios menores, el próximo grupo pequeño de participantes pudiera recibir una dosis más alta. Este proceso generalmente continúa hasta que los médicos encuentran la dosis que tiene mayores probabilidades de funcionar mientras se mantiene un nivel aceptable de efectos secundarios.
  • El enfoque en la fase I es observar el efecto que el medicamento tiene sobre cuerpo, así como el efecto que el cuerpo tiene con el medicamento.
  • En este punto, la seguridad es la inquietud principal. Los médicos mantienen un seguimiento detallado sobre las personas y están al pendiente de cualquier efecto secundario grave. Debido al pequeño número de personas en los estudios en fase I, puede que los efectos secundarios que sean poco comunes no sean observados sino hasta después.
  • Los placebos (tratamientos inactivos o falsos) no forman parte de los estudios en fase I.
  • Estos estudios por lo general incluyen un número reducido de personas (de 20 a 80).
  • A menudo, las personas con diferentes tipos de cáncer pueden participar en el mismo estudio en fase I.
  • Estos estudios se llevan a cabo generalmente en los centros de cáncer más importantes.
  • Estos estudios no están diseñados para encontrar si un nuevo tratamiento funciona contra el cáncer.

En general, los estudios en fase I son los que conllevan un mayor riesgo potencial. aunque sí ha habido algunos pacientes que han llegado a beneficiarse. Para aquellas personas que tienen enfermedades que ponen la vida en peligro, es crucial sopesar los riesgos y los beneficios potenciales cuidadosamente.

Estudios clínicos en fase II: ¿es eficaz el tratamiento?

Si se determina en los estudios clínicos en fase I que el tratamiento es razonablemente seguro, entonces se puede someter a un estudio clínico en fase II para determinar si el tratamiento funciona. El tipo de beneficio o respuesta que los médicos buscan depende de la meta del tratamiento. Esto puede que implique evidencia de que el tumor canceroso se ha encogido o desaparecido. O pudiera implicar que hay un periodo extenso en el que el tumor canceroso no crece, o un periodo más extenso antes de que un cáncer regrese. En algunos estudios, puede que el beneficio sea una mejora en la calidad de vida. En muchos estudios se espera que las personas que están recibiendo el nuevo tratamiento vivan más tiempo de lo que se esperaba sin el tratamiento.

Puntos clave de los estudios clínicos en fase II:

  • Generalmente, un grupo entre 25 y 100 personas con un mismo tipo de cáncer recibe el nuevo tratamiento del estudio en fase II. Se administra el tratamiento de acuerdo con la dosis y el método que se determinaron ser los más seguros y efectivos en la fase I de estudio.
  • En un estudio clínico en fase II, todos los voluntarios normalmente reciben la misma dosis. Sin embargo, en algunos estudios en fase II, los participantes son asignados aleatoriamente a distintos grupos (similar a lo que se hace en los estudios en fase III). Puede que se administren distintas dosis entre estos grupos, o que el tratamiento se administre en distintas maneras para ver cuál ofrece el mejor balance de seguridad y efectividad.
  • No se usa un placebo (tratamiento inactivo)
  • A menudo, los estudios en fase II se llevan a cabo en los centros de cáncer más importantes, pero también se pueden realizar en los hospitales comunitarios o incluso en los consultorios de los médicos.

En los estudios clínicos en fase II, grandes cantidades de pacientes reciben el tratamiento, por lo que hay mayores probabilidades de ver efectos secundarios menos comunes. Si suficientes pacientes se benefician del tratamiento, y los efectos secundarios no son muy dañinos, se permite que el tratamiento avance hacia la fase III del estudio clínico. Además de monitorear las respuestas, el equipo de investigadores se mantiene atento a cualquier efecto secundario que se presente.

Estudios clínicos en fase III: ¿es mejor el nuevo tratamiento bajo estudio que el tratamiento convencional?

Los tratamientos que han demostrado que funcionan en fase II por lo general tienen que superar exitosamente otra fase de pruebas antes de que sean aprobados para su uso general. Los estudios clínicos en fase III comparan la seguridad y eficacia del nuevo tratamiento con el tratamiento estándar actual.

Debido a que los médicos aún no conocen cuál tratamiento es mejor, a menudo los participantes del estudio que van a recibir el tratamiento estándar y los que van a recibir el tratamiento nuevo se escogen al azar (asignación aleatoria). Cuando sea posible, tanto el doctor como el paciente desconocen cuál tratamiento es el que está recibiendo el paciente. Este tipo de estudio se conoce como estudio de doble ocultación. La realización aleatoria y la ocultación de los procedimientos se detallan posteriormente.

Puntos clave de los estudios clínicos en fase III:

  • La mayoría de los estudios clínicos en fase III tiene un gran número de pacientes, al menos varios cientos.
  • Por lo general estos estudios se llevan a cabo en todo el país (e incluso alrededor del mundo) al mismo tiempo.
  • Los estudios clínicos en fase III son más propensos a estar disponibles mediante los oncólogos de su comunidad.
  • Estos estudios suelen tomar más tiempo que los estudios en las fases I y II.
  • Puede que se incluyan placebos en los estudios en fase III, pero nunca se usan solos si hay disponible un tratamiento que funciona.

Al igual que en otras investigaciones, se observa de cerca a los pacientes de los estudios clínicos en fase III para identificar los efectos secundarios y se detienen los estudios si estos efectos son muy dañinos.

Trámite para aprobación por parte de la FDA: solicitud para nuevo medicamento (NDA)

En los Estados Unidos, cuando los estudios clínicos reportan que un medicamento nuevo es más eficaz y/o seguro que el tratamiento actual estándar, se somete a la FDA una solicitud del nuevo medicamento para su aprobación. Luego la FDA hace una revisión de los resultados de los estudios clínicos y otra información pertinente.

Tras la revisión, puede que la FDA solicite más información o incluso que les requiera la realización de más estudios. Esto puede extender el proceso de aprobación a más de cinco años.

O bien, en función de esta revisión, la FDA puede decide que el tratamiento es adecuado para usarse en pacientes con el tipo de enfermedad con el que el medicamento fue probado. En tal caso, el tratamiento generalmente se convierte ahora en el tratamiento estándar, y los subsecuentes medicamentos más nuevos deberán entonces compararse contra éste antes de que se aprueben. Pero en algunos casos, los estudios clínicos aún no acaban y se prosigue con estudios en fase IV.

Estudios clínicos en fase IV: ¿qué más debemos saber?

Los medicamentos aprobados tras los estudios en fase III a menudo se mantienen bajo observación durante un largo tiempo en los estudios en fase IV. Incluso tras haber probado un medicamento nuevo en miles de personas, puede que no se sepan todos los efectos que el tratamiento pueda tener. Puede que algunas preguntas aún queden pendientes de ser respondidas. Por ejemplo, puede que un medicamento obtenga la aprobación de la FDA debido a que demostró reducir el riesgo de que el cáncer regrese tras el tratamiento. ¿Pero significa esto que aquéllos que ingieran el medicamento son más propensos a vivir más tiempo? ¿Existen efectos secundarios extraños que no se han evidenciado aún, o que sólo surgen después de que una persona haya usado el medicamento durante un largo tiempo? Puede que tome muchos años más para responder a este tipo de preguntas, las cuales a menudo se tratan en los estudios clínicos en fase IV.

Puntos clave de los estudios clínicos en fase IV:

  • En los estudios clínicos en fase IV se investigan los medicamentos que ya han recibido la aprobación de la FDA. Estos medicamentos están disponibles por los médicos para que los receten a los pacientes, pero se requiere de estudios en fase IV para responder a preguntas que hayan quedado pendientes y que son importantes.
  • Puede que a lo más, involucre a decenas de miles de personas.
  • Esto es considerado como el tipo más seguro de estudios clínicos debido a que el tratamiento ya ha estado bajo mucha investigación y posiblemente se ha usado en millones de personas. La fase IV estudia la seguridad del tratamiento a través del tiempo.
  • Puede que estos estudios además observen otros aspectos del tratamiento, como calidad de vida y eficacia en los costos.

Los medicamentos que se usan en estudios clínicos en fase IV pueden ser obtenidos sin necesidad de participar en los estudios. Y la atención que recibiría en este tipo de estudios es a menudo muy similar a lo que podría esperar si obtuviera el tratamiento fuera de un estudio clínico. Sin embargo, la participación en los estudios en fase IV ayuda a los investigadores a saber más sobre el tratamiento y beneficiará a otros pacientes en el futuro.

Referencias

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Fecha de última actualización: 06/09/2016
Fecha de último cambio o revisión: 06/09/2016