Los trasplantes de células madre son utilizados para reponer la médula ósea que ha sido destruida por enfermedad, quimioterapia o radiación. En el caso de algunas enfermedades, tales como la leucemia, la anemia aplásica y algunas enfermedades sanguíneas hereditarias y del sistema inmunológico, las células madre de la médula ósea no funcionan adecuadamente.

Las células madre enfermas o dañadas pueden producir muy pocas células sanguíneas, muy pocas células inmunológicas o demasiadas células anormales. Cualquiera de estos problemas puede causar que el cuerpo no cuente con niveles suficientes de glóbulos rojos normales, glóbulos blancos o plaquetas. Para combatir estos problemas, puede ser útil un trasplante de células madre.

El trasplante de células madre puede ser parte importante del tratamiento de algunos cánceres, como: ciertas leucemias, mieloma múltiple y algunos linfomas. Esto es lo que sucede: las dosis altas de quimioterapia o radiación son más efectivas que las dosis estándar para eliminar las células cancerosas. Sin embargo, las altas dosis también pueden hacer que la médula ósea deje de producir por completo las células sanguíneas que son necesarias para vivir. En este caso es cuando se realizan los trasplantes de células madre. Ellos reemplazan a la fuente de células sanguíneas del cuerpo después que la médula ósea y sus células madre han sido destruidas por el tratamiento. El trasplante de rescate permite que los médicos usen dosis mucho más altas de quimio o radiación para tratar de eliminar todas las células cancerosas.

Además de reemplazar a las células madres dañadas, el trasplante de células madre provenientes de otra persona también puede ayudar a través de otros medios a tratar ciertos tipos de cánceres. Con frecuencia, las células donadas pueden encontrar y eliminar a las células cancerosas mejor de lo que lo podrían hacer las células del sistema inmunológico de la persona que tuvo cáncer. A esto se le llama efecto "injerto- contra-cáncer" o "injerto-contra-leucemia". Esto significa que ciertas clases de trasplantes en realidad ayudan a combatir a las células cancerosas, en lugar de sólo remplazar a las células sanguíneas.

No es sencillo tomar la decisión de recibir un trasplante. Los especialistas en cáncer tienen que comparar los riesgos asociados con el cáncer contra los riesgos que se incurren en el procedimiento del trasplante. Los riesgos del trasplante son graves, y el paciente podría morir a causa de complicaciones. La etapa de la enfermedad, la edad del paciente, el momento trascurrido desde el diagnóstico hasta el trasplante, el tipo de donante y el estado general de salud del paciente son factores que deben considerarse al tomar la decisión.