Terapia dirigida para la leucemia en niños

En los últimos años, se han elaborado nuevos medicamentos que tienen como blanco a partes específicas de las células cancerosas. Estos medicamentos de terapia dirigida funcionan de distinta manera que los que se usan comúnmente en la quimioterapia. Se puede utilizar en lugar de o junto con quimioterapia en algunas situaciones, y tienen efectos secundarios que son diferentes y generalmente menos graves que la quimioterapia. . Algunos medicamentos de terapia dirigida pueden ser útiles en ciertas leucemias en niños.

Inhibidores de BCR-ABL para la CML (y algunos casos de ALL)

Casi todos los niños con leucemia mieloide crónica (CML) tienen un cromosoma anormal en sus células de leucemia conocido como cromosoma Filadelfia. Estos cromosomas tienen una mutación genética específica conocida como BCR-ABL, que ayuda a las células de la leucemia a crecer. Los medicamentos de terapia dirigida, como imatinib (Gleevec) y dasatinib (Sprycel) atacan específicamente a las células que tienen esta mutación genética. Estos medicamentos son muy eficaces para controlar la leucemia por periodos de tiempo prolongados en la mayoría de los niños, aunque aún no está claro si los medicamentos pueden ayudar a curar la CML. 

Un pequeño número de niños con leucemia linfocítica aguda (ALL) también tiene el cromosoma Philadelphia en las células leucémicas. Los estudios han demostrado que el resultado es mejor cuando estos medicamentos se administran con medicamentos de quimioterapia.

Estos medicamentos son pastillas que se toman. Los efectos secundarios posibles incluyen diarrea, náuseas, dolores musculares, cansancio y erupciones en la piel, los cuales son habitualmente leves. Un efecto secundario común es la inflamación alrededor de los ojos, en las manos o en los pies. Algunos estudios sugieren que la acumulación de líquidos puede deberse al efecto de los medicamentos en el corazón. Otros efectos secundarios posibles incluyen una cuenta más baja de glóbulos rojos y de plaquetas al inicio del tratamiento. Estos medicamentos también pueden desacelerar el crecimiento del niño, especialmente si se usa antes de la pubertad.

Zogamicina gemtuzumab (Mylotarg) para AML

Se trata de una terapia dirigida que consiste en un anticuerpo monoclonal (una proteína inmune artificial) relacionado con un medicamento de quimioterapia. El anticuerpo actúa como una señal buscadora de blancos, llevando el medicamento de quimioterapia a las células de la leucemia, las cuales penetra y elimina cuando tratan de dividirse en nuevas células.

Este medicamento se puede utilizar para el tratamiento de algunos niños con leucemia mieloide aguda (AML) que ha vuelto a aparecer después del tratamiento o que ya no está respondiendo al tratamiento. Se administra como una infusión en una vena (IV), generalmente por 3 dosis, permitiendo 2 días entre cada dosis, una vez a la semana por 3 o 4 semanas consecutivas. Esto se puede repetir durante más ciclos.

Los efectos secundarios más comunes son fiebre, náuseas y vómitos, bajo recuento de células sanguíneas (con mayores riesgos de infección, sangrado y cansancio), hinchazón y úlceras en la boca, estreñimiento, sarpullido, y dolores de cabeza.

Los efectos secundarios menos comunes, pero más graves pueden incluir:

  • Daño hepático severo, incluyendo enfermedad veno-oclusiva (obstrucción de las venas en el hígado)
  • Reacciones durante la infusión (similar a una reacción alérgica). Para ayudar a prevenir esto, es probable que a su hijo le suministren medicamentos antes de cada infusión.
  • Infecciones graves o potencialmente mortales, especialmente en las personas que ya han recibido un trasplante de células madre
  • Cambios en el ritmo cardíaco

Actualmente, también se están probando otros medicamentos dirigidos en estudios clínicos

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Last Medical Review: May 12, 2015 Last Revised: September 11, 2017

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