¿Qué avances hay en la investigación y el tratamiento de los síndromes mielodisplásicos?

En muchos centros de investigación del cáncer en todo el mundo se están estudiando las causas, el diagnóstico y el tratamiento de los síndromes mielodisplásicos (MDS).

Genética y biología del síndrome mielodisplásico

Los científicos están progresando mucho en entender cómo ciertos cambios en el ADN (genes) del interior de las células normales de la médula ósea pueden causar que se conviertan en células mielodisplásicas. También está claro que no todos los casos de MDS tienen los mismos cambios genéticos. Una mejor comprensión de esto ayuda a clasificar mejor diferentes tipos de MDS y determinar el pronóstico probable de una persona. También puede ayudar a determinar qué pacientes podrían beneficiarse más de diferentes tipos de tratamiento.

Los científicos también están comprendiendo cómo las células estromales de la médula ósea afectan las células del MDS. Las células estromales de la médula ósea no se convierten en células sanguíneas. En lugar de esto, estas células ayudan a fortalecer, nutrir y regular las células productoras de sangre. Algunos estudios sugieren que aunque las células estromales en los pacientes de MDS no son cancerosas, tampoco son normales, y parecen desempeñar un papel en el desarrollo del MDS. Los científicos han identificado algunas de las señales químicas que son intercambiadas entre las células estromales y las células del MDS.

A medida que vaya surgiendo más información sobre estas investigaciones, esta se puede utilizar para ayudar a desarrollar nuevos medicamentos u otros tipos de tratamiento.

Quimioterapia

Se están realizando estudios para descubrir medicamentos y combinaciones de medicamentos nuevos que podrían funcionar mejor, y causar efectos secundarios menos graves.

Los medicamentos denominados agentes hipometilantes, tales como azacitidina (Vidaza) y decitabina (Dacogen), son actualmente algunos de los medicamentos más eficaces en el tratamiento de MDS. Sin embargo, estos medicamentos no son eficaces para todos los pacientes, y a la larga dejan de surtir efecto en la mayoría de las personas. La guadecitabina es un medicamento más reciente que se relaciona con decitabina, pero permanece dentro de las células por más tiempo, por lo que en teoría podría funcionar mejor. En estudios preliminares, este medicamento ayudó a algunas personas, y se evalúa actualmente en un estudio más grande.

Los investigadores también están estudiando formas orales (por boca) de la azacitidina y la decitabina que podrían facilitar el tratamiento para los pacientes.

Actualmente también se realizan investigaciones para saber si algunos pacientes se pueden beneficiar de quimioterapia más intensiva.

Inmunosupresión

En algunas personas con MDS, el sistema inmunitario parece interferir con la producción normal de células sanguíneas. Algunos medicamentos, tales como ATG y ciclosporina, ya se están utilizando para tratar a algunas personas con MDS. Los investigadores ahora buscan otras maneras de suprimir el sistema inmunitario en personas con MDS para saber si esto podría ser beneficioso.

Terapia dirigida

Los medicamentos de terapia dirigida funcionan de distinta manera que los medicamentos de la quimioterapia convencional, ya que afectan partes específicas de las células cancerosas que las diferencian de las células normales y sanas. Los medicamentos de terapia dirigida pueden funcionar en algunos casos en los que la quimioterapia no es eficaz, y suelen causar diferentes efectos secundarios (y a veces menos graves). Los medicamentos de terapia dirigida son ahora parte del tratamiento para muchos tipos de cáncer, y actualmente se estudian para combatir los MDS.

Por ejemplo, luspatercept es un nuevo medicamento que bloquea las proteínas celulares que forman parte de la superfamilia de TGF-beta. Estas proteínas desaceleran la producción de glóbulos rojos. En los primeros estudios, este medicamento ha demostrado ser muy prometedor en aumentar los niveles de glóbulos rojos en personas con formas de MDS de menor riesgo. Actualmente se realizan más estudios sobre éste y otros medicamentos similares.

El rigosertib es un nuevo medicamento que se dirige a varias proteínas diferentes que normalmente ayudan a crecer a las células cancerosas. En los primeros estudios, este medicamento ha demostrado que ayuda a algunas personas con MDS de alto riesgo, y actualmente se está estudiando para emplearlo por sí solo y junto con azacitidina.

Algunos otros nuevos medicamentos de terapia dirigida que se están estudiando para combatir los MDS son:

  • Imetelstat, inhibidor de la telomerasa
  • Pevonedistat, un inhibidor de la NAE
  • Selinexor, un inhibidor de XPO1
  • Glasdegib, un inhibidor de “smoothened” (SMO)

Se están estudiando también otros medicamentos de terapia dirigida.

Trasplante de células madre

Los científicos continúan refinando este procedimiento para aumentar su eficacia, reducir las complicaciones y determinar qué pacientes pueden probablemente beneficiarse de este tratamiento.

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Last Medical Review: January 22, 2018 Last Revised: January 22, 2018

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