Si no puede participar en un estudio clínico: acceso ampliado o uso compasivo

Si tiene cáncer y no puede participar en un estudio clínico, es posible que aún pueda acceder a tratamientos experimentales o a medicamentos en investigación. El acceso ampliado (o uso compasivo), a través de los Programas de acceso ampliado (EAP, por sus siglas en inglés) o la Ley de derecho a probar, puede ayudarle a recibir tratamientos experimentales cuando no hay otras terapias para el cáncer disponibles.

¿Qué es el acceso ampliado (uso compasivo)?

El acceso ampliado o uso compasivo es la forma en que una persona con una enfermedad grave o potencialmente mortal puede tener acceso a un tratamiento nuevo que aún no se ha aprobado cuando no hay otros tratamientos disponibles. Puede permitirle recibir los tratamientos que se están probando en estudios clínicos, incluso si usted no puede participar en el estudio.

Hay dos maneras de acceder a los tratamientos mediante el uso compasivo:

• Programas de acceso ampliado (EAP)
• Ley de derecho a probar

Programas de acceso ampliado (EAP)

Los Programas de acceso ampliado (EAP, por sus siglas en inglés) pueden permitirle recibir tratamientos experimentales con la aprobación del médico, la empresa que elabora el tratamiento y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos.

¿Quién reúne los requisitos?

Por lo general, los Programas de acceso ampliado (EAP) son para personas en estas situaciones:

• Tienen una afección grave o potencialmente mortal
• No reúnen los requisitos para participar en ningún estudio clínico en el que se evalúa el tratamiento
• No tienen otras opciones comparables de tratamiento
• Es probable que los beneficios superen los riesgos asociados

Cómo solicitar la participación en el programa EAP

• Hable con el médico para encontrar un tratamiento que desee probar.
• El médico le preguntará a la empresa que elabora el tratamiento si está dispuesta a administrárselo.
• Si la compañía está de acuerdo, el médico llamará al Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER, por sus siglas en inglés) de la FDA al 1-301-796-3400 o visitará fda.gov/drugs (en inglés), o se comunicará con el Centro de llamadas de urgencia de la FDA fuera del horario laboral llamando al 1-866-300-4374 (gratuito).
• El médico o la empresa deben presentar formularios a la FDA.

La FDA acepta solicitudes de programas de acceso ampliado (EAP) todos los días de la semana. Por lo general, se tarda 4 días en procesar una solicitud que no sea urgente, y menos de 1 día en procesar una solicitud urgente.

La FDA aprueba la mayoría de estas solicitudes, aunque puede requerir cambios en la dosis del tratamiento o cambios en el control de la seguridad.

Si se aprueba su solicitud

• El médico le explicará los riesgos y beneficios del tratamiento para que pueda dar su consentimiento informado.
• La empresa proporcionará el tratamiento.
• Usted puede comenzar el tratamiento.

Consulte la información de la FDA sobre los Programas de acceso ampliado (EAP) para obtener más información.

Ley de derecho a probar

La Ley de derecho a probar (Right to Try) es una ley federal que se aprobó en 2018 para ayudar a las personas a acceder a tratamientos no autorizados sin tener que pasar por la FDA. Permite que el médico solicite un tratamiento experimental directamente a la empresa que lo fabrica, pero no requiere que la empresa proporcione el tratamiento.

Pasar por alto el proceso de la Administración de medicamentos y alimentos de los Estados Unidos (FDA) puede significar que hay menos orientación sobre cómo se administra el tratamiento.

¿Quién reúne los requisitos?

Para poder acogerse a la Ley de derecho a probar, la persona debe cumplir con estas condiciones:

• Haber recibido un diagnóstico de alguna enfermedad o afección potencialmente mortal
• Haber probado todas las opciones de tratamiento autorizadas para la enfermedad o afección
• Que un médico certifique que no puede participar en un estudio clínico sobre el tratamiento en investigación
• Dar su consentimiento informado por escrito de que entiende los riesgos de recibir el tratamiento en investigación

Además, el tratamiento debe haber pasado ya por un estudio clínico en fase I.

Cómo solicitar el acceso a la Ley de derecho a probar

El médico deberá ponerse en contacto con la empresa que elabora el tratamiento para saber si está disponible y si usted reúne los requisitos para recibirlo. Usted también puede ponerse en contacto con la empresa para averiguar la información, pero la solicitud para el tratamiento deberá presentarla el médico.

No todas las solicitudes se aprueban. Por ejemplo, una empresa puede denegar el acceso en los siguientes casos:

• Usted no cumple con los criterios establecidos por la ley.
• La empresa no puede elaborar la suficiente cantidad de tratamiento para todos los que lo solicitan.

Si se aprueba su solicitud

• La empresa que elabora el tratamiento colaborará directamente con su médico en el plan de tratamiento que usted reciba.
• El médico le explicará los riesgos y beneficios del tratamiento para que pueda dar su consentimiento informado.
• La empresa proporcionará el tratamiento.
• Usted puede comenzar el tratamiento.

Para obtener más información, consulte la información de la FDA sobre la Ley de derecho a probar (en inglés).

¿Cuál es la diferencia entre el programa de acceso ampliado (EAP) y la Ley de derecho a probar?

Tanto la EAP como la Ley de derecho a probar ofrecen un acceso similar a los tratamientos experimentales. Ambas opciones comparten estas características:

• Tienen los mismos requisitos de selección
• Un médico colegiado (con licencia) debe solicitarlo
• La compañía farmacéutica puede negar la solicitud
• No hay obligación de que el seguro lo cubra

La principal diferencia entre el acceso ampliado (uso compasivo) a través del programa EAP y la Ley de derecho a probar es que la FDA participa en los Programas de acceso ampliado (EAP). Esto significa que el proceso de solicitud es más complicado para un Programa de acceso ampliado (EAP), pero también cuenta con más supervisión de la seguridad.

¿Se puede acceder a todos los productos médicos en investigación cuando se ofrece acceso ampliado (uso compasivo)?

No. Las empresas no están obligadas a suministrar sus tratamientos mediante el acceso ampliado o uso compasivo, y cada compañía tiene políticas diferentes. A veces, puede que solo haya una pequeña cantidad de un tratamiento disponible para el acceso ampliado o uso compasivo, o puede que las empresas solo tengan lo suficiente como para administrarlo en estudios clínicos.

Sin embargo, la ley exige que todas las empresas difundan públicamente la información de contacto para solicitar el acceso ampliado o uso compasivo.

¿Cubre el seguro el acceso ampliado o uso compasivo?

La mayoría de las compañías de seguro médico no pagan los costos de los tratamientos de investigación con el uso compasivo. Algunas empresas suministran gratis un tratamiento a través del uso compasivo, pero otras podrían cobrar a los pacientes. También podría haber otros costos que no están cubiertos, como los cargos del centro médico por administrar el tratamiento y supervisar la respuesta de los participantes.

¿Qué debo preguntar a mi médico sobre el uso compasivo?

Estas son algunas de las preguntas que podría hacer si usted y su médico hablan del acceso ampliado o uso compasivo:

• ¿Hay algún tratamiento autorizado que no haya probado?
• ¿Hay alguna evidencia que respalde el uso de este tratamiento en mi tipo de cáncer?
• ¿Cuáles son los riesgos y los beneficios conocidos del tratamiento?
• ¿La empresa me dará el tratamiento de forma gratuita? De lo contrario, ¿qué costos tendré que pagar para recibir el tratamiento? ¿Cubrirá mi seguro alguno de los costos?
• ¿Deberíamos considerar la opción del Programa de acceso ampliado (EAP) o de la Ley de derecho a probar? ¿Cuáles son las ventajas y las desventajas de cada opción?
• ¿Qué tendremos que hacer para obtener acceso a este tratamiento?
• ¿Cuánto tiempo cree que me llevará acceder a este tratamiento?