Terapia dirigida para la leucemia mieloide aguda

En los últimos años, se han elaborado nuevos medicamentos dirigidos a partes específicas de las células cancerosas. Estos medicamentos de terapia dirigida funcionan de distinta manera que los que se usan comúnmente en la quimioterapia. A veces, pueden ser útiles incluso cuando la quimioterapia no lo es, o se pueden usar junto con quimioterapia para aumentar su eficacia. Estos medicamentos suelen causar diferentes efectos secundarios en comparación con la quimioterapia. Algunos de estos medicamentos pueden ser útiles en ciertas personas con  leucemia mieloide aguda (AML).

Midostaurin (Rydapt)

En algunas personas con AML, las células leucémicas tienen una mutación en el gen FLT3. Este gen ayuda a las células a producir una proteína (también llamada FLT3) que contribuye al crecimiento de las células. Los investigadores están desarrollando medicamentos que atacan la proteína FLT3.

El medicamento midostaurin bloquea la FLT3 y otras proteínas en las células cancerosas que pueden contribuir con el crecimiento de las células. Este medicamento se puede usar junto con ciertos medicamentos de quimioterapia para tratar a adultos recientemente diagnosticados cuyas células leucémicas tienen una mutación en el gen FLT3. Su médico puede realizar una prueba de sangre para saber si usted tiene esta mutación.

Este medicamento se administra de forma oral mediante pastillas que se toman dos veces al día.

Los efectos secundarios comunes pueden incluir bajos recuentos de glóbulos blancos (con mayor riesgo a infección), fiebre, náusea, vómito, enrojecimiento o úlceras en la boca, dolor de cabeza, dolor muscular o en los huesos, moretones, hemorragias nasales, altos niveles de azúcar en la sangre, infecciones del tracto respiratorio superior.

Con menos frecuencia, este medicamento puede provocar problemas pulmonares graves, que pueden manifestarse como tos, dolor en el pecho, o dificultad respiratoria. Notifique inmediatamente a su médico o enfermera si presenta cualquiera de esos síntomas.

Enasidenib (Idhifa)

En algunas personas con leucemia mieloide aguda, las células leucémicas tienen una mutación en el gen IDH2. Este gen ayuda a las células a producir una proteína (también llamada IDH2) que contribuye al crecimiento de las células. Las mutaciones en el gen IDH2 pueden evitar que las células sanguíneas maduren de la manera que lo harían normalmente.

El enasidenib es un medicamento que actúa bloqueando la proteína IDH2 en las células de leucemia. Tal parece que funciona al ayudar a las células de leucemia a madurar (diferenciarse) en células más normales. Debido a esto, en ocasiones se le llama agente de diferenciación.

Este medicamento se puede utilizar para tratar la leucemia mieloide aguda que regresa después del tratamiento o que no responde a otros tratamientos, cuyas células leucémicas tienen una mutación en el gen IDH2. Su médico puede realizar una prueba de sangre para saber si usted tiene esta mutación.

Este medicamento se administra de forma oral mediante pastillas que se toma una vez al día.

Los efectos secundarios comunes pueden incluir náusea, vómito, diarrea, aumento de los niveles de bilirrubina (una sustancia que se encuentra en la bilis) y pérdida del apetito.

Un importante efecto secundario posible de este medicamento se conoce como síndrome de diferenciación. Esto ocurre cuando las células leucémicas liberan ciertas sustancias químicas en la sangre. Con más frecuencia, este síndrome se observa durante el primer ciclo de tratamiento. Los síntomas pueden incluir fiebre, problemas respiratorios debidos a la acumulación de líquidos en los pulmones y alrededor del corazón, presión arterial baja, daño a los riñones o al hígado, y acumulación grave de líquidos en otras partes del cuerpo. Con frecuencia se pueden tratar suspendiendo los medicamentos por un tiempo y administrando un esteroide como la dexametasona.

Gemtuzumab ozogamicina (Mylotarg)

Se trata de una terapia dirigida que consiste en un anticuerpo monoclonal (una proteína inmune artificial) relacionado con un medicamento de quimioterapia. El anticuerpo se une a una proteína llamada CD33, que se encuentra en la mayoría de las células de la AML. El anticuerpo actúa como una señal buscadora de blancos, llevando el medicamento de quimioterapia a las células de la leucemia, las cuales penetra y elimina cuando tratan de dividirse en nuevas células.

Este medicamento se puede usar con quimioterapia como parte del tratamiento inicial para la AML. También se puede usar por sí solo, ya sea como el primer tratamiento (especialmente en las personas que podrían no estar lo suficientemente saludables como para recibir quimioterapia intensa), o si otros tratamientos ya no surten efecto. Se administra por infusión en una vena (IV).

Los efectos secundarios más comunes son fiebre, náuseas y vómitos, bajo recuento de células sanguíneas (con mayores riesgos de infección, sangrado y cansancio), hinchazón y úlceras en la boca, estreñimiento, sarpullido, y dolores de cabeza.

Los efectos secundarios menos comunes, pero más graves pueden incluir:

  • Daño hepático severo, incluyendo enfermedad veno-oclusiva (obstrucción de las venas en el hígado)
  • Reacciones durante la infusión (similar a una reacción alérgica). Para ayudar a prevenir esto, es probable que le suministren medicamentos antes de cada infusión.
  • Infecciones graves o potencialmente mortales, especialmente en las personas que ya han recibido un trasplante de células madre
  • Cambios en el ritmo cardíaco

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Last Medical Review: June 10, 2015 Last Revised: November 21, 2017

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